మూలం: WuXi AppTec

ఇటీవలి సంవత్సరాలలో, RNA థెరపీ రంగం పేలుడు ధోరణిని చూపింది-గత 5 సంవత్సరాలలో మాత్రమే, 11 RNA చికిత్సలు FDAచే ఆమోదించబడ్డాయి మరియు ఈ సంఖ్య గతంలో ఆమోదించబడిన RNA చికిత్సల మొత్తాన్ని మించిపోయింది!సాంప్రదాయిక చికిత్సలతో పోల్చితే, లక్ష్యం యొక్క జన్యు శ్రేణి తెలిసినంత వరకు RNA చికిత్స అధిక విజయ రేటుతో లక్ష్య చికిత్సలను త్వరగా అభివృద్ధి చేస్తుంది.మరోవైపు, చాలా RNA చికిత్సలు ఇప్పటికీ అరుదైన వ్యాధుల చికిత్సకు మాత్రమే అందుబాటులో ఉన్నాయి మరియు అటువంటి చికిత్సల అభివృద్ధి ఇప్పటికీ చికిత్స మన్నిక, భద్రత మరియు డెలివరీ పరంగా అనేక సవాళ్లను ఎదుర్కొంటుంది.నేటి వ్యాసంలో, దిWuXi AppTec యొక్క కంటెంట్ బృందం గత సంవత్సరంలో RNA థెరపీ రంగంలో పురోగతిని సమీక్షిస్తుంది మరియు పాఠకులతో ఈ అభివృద్ధి చెందుతున్న ఫీల్డ్ యొక్క భవిష్యత్తు కోసం ఎదురుచూస్తుంది.

▲ 11 RNA చికిత్సలు లేదా టీకాలు FDA ద్వారా గత 5 సంవత్సరాలలో ఆమోదించబడ్డాయి

అరుదైన వ్యాధుల నుండి సాధారణ వ్యాధుల వరకు, ఎక్కువ పువ్వులు వికసిస్తాయి

కొత్త క్రౌన్ ఎపిడెమిక్‌లో, mRNA వ్యాక్సిన్ ఎక్కడి నుంచో పుట్టింది మరియు పరిశ్రమ నుండి విస్తృత దృష్టిని పొందింది.తర్వాతఅంటు వ్యాధి వ్యాక్సిన్‌ల అభివృద్ధిలో పురోగతి, mRNA సాంకేతికత ఎదుర్కొంటున్న మరో ప్రధాన సవాలు మరిన్ని వ్యాధుల చికిత్స మరియు నివారణ కోసం అప్లికేషన్ యొక్క పరిధిని విస్తరించడం.
వారందరిలో,వ్యక్తిగతీకరించిన క్యాన్సర్ టీకాలు mRNA సాంకేతికత యొక్క ముఖ్యమైన అప్లికేషన్ ఫీల్డ్, మరియు మేము ఈ సంవత్సరం అనేక క్యాన్సర్ వ్యాక్సిన్‌ల యొక్క సానుకూల క్లినికల్ ఫలితాలను కూడా చూశాము.ఈ నెలలోనే, మోడర్నా మరియు మెర్క్ సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేసిన వ్యక్తిగత క్యాన్సర్ వ్యాక్సిన్, PD-1 ఇన్హిబిటర్ కీత్రుడాతో కలిపి,ప్రమాదాన్ని తగ్గించింది44% పూర్తి కణితి విచ్ఛేదనం తర్వాత దశ III మరియు IV మెలనోమా ఉన్న రోగులలో పునరావృతం లేదా మరణం (కీత్రుడా మోనోథెరపీతో పోలిస్తే).యాదృచ్ఛిక క్లినికల్ ట్రయల్‌లో మెలనోమా చికిత్సలో mRNA క్యాన్సర్ వ్యాక్సిన్ సమర్థతను చూపించడం ఇదే మొదటిసారి అని పత్రికా ప్రకటన ఎత్తి చూపింది, ఇది mRNA క్యాన్సర్ వ్యాక్సిన్‌ల అభివృద్ధిలో ఒక మైలురాయి సంఘటన.
అదనంగా, mRNA టీకాలు సెల్ థెరపీ యొక్క చికిత్సా ప్రభావాన్ని కూడా పెంచుతాయి.ఉదాహరణకు, బయోఎన్‌టెక్ చేసిన ఒక అధ్యయనం, రోగులు మొదట తక్కువ మోతాదులో CLDN6-టార్గెటెడ్ CAR-T థెరపీని అందించినట్లయితేBNT211, ఆపై ఒక mRNA వ్యాక్సిన్ ఎన్‌కోడింగ్ CLDN6తో ఇంజెక్ట్ చేయబడి, అవి యాంటిజెన్-ప్రెజెంటింగ్ కణాల ఉపరితలంపై CLDN6ని వ్యక్తీకరించడం ద్వారా వివోలోని CAR-T కణాలను ప్రేరేపించగలవు.యాంప్లిఫికేషన్, తద్వారా యాంటీకాన్సర్ ప్రభావాన్ని పెంచుతుంది.కాంబినేషన్ థెరపీని పొందిన 5 మంది రోగులలో 4 మంది పాక్షిక ప్రతిస్పందన లేదా 80% సాధించారని ప్రాథమిక ఫలితాలు చూపించాయి.

mRNA చికిత్సతో పాటు, ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ థెరపీ మరియు RNAi థెరపీ కూడా వ్యాధుల పరిధిని విస్తరించడంలో మంచి ఫలితాలను సాధించాయి.దీర్ఘకాలిక హెపటైటిస్ బి చికిత్సలో, దాదాపు 30% మంది రోగులు హెపటైటిస్ బి సర్ఫేస్ యాంటిజెన్ మరియు హెపటైటిస్ బి వైరస్ డిఎన్‌ఎను వివోలో యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ థెరపీని ఉపయోగించి గుర్తించలేరు.bepirovirsen GSK మరియు Ionis సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశారు24 వారాల పాటు.కొంతమంది రోగులలో, చికిత్సను నిలిపివేసిన 24 వారాల తర్వాత కూడా, హెపటైటిస్ B యొక్క ఈ గుర్తులు ఇప్పటికీ శరీరంలో గుర్తించబడలేదు.
యాదృచ్ఛికంగా, RNAi చికిత్సVIR-2218ని Vir బయోటెక్నాలజీ మరియు Alnylam సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశాయిఇంటర్ఫెరాన్ αతో, మరియు ఫేజ్ 2 క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో, దీర్ఘకాలిక హెపటైటిస్ బి రోగులలో దాదాపు 30% మంది హెపటైటిస్ బి సర్ఫేస్ యాంటిజెన్ (HBsAg)ని గుర్తించడంలో విఫలమయ్యారు.అదనంగా, ఈ రోగులు హెపటైటిస్ B ప్రోటీన్‌కు వ్యతిరేకంగా ప్రతిరోధకాలను అభివృద్ధి చేశారు, ఇది సానుకూల రోగనిరోధక వ్యవస్థ ప్రతిస్పందనను చూపుతుంది.ఈ ఫలితాలను కలిపి తీసుకుంటే, హెపటైటిస్ బికి ఫంక్షనల్ క్యూర్‌కి ఆర్‌ఎన్‌ఏ చికిత్స కీలకం కావచ్చని పరిశ్రమ అభిప్రాయపడింది.
ఇది సాధారణ వ్యాధులకు ఆర్‌ఎన్‌ఏ చికిత్స యొక్క ప్రారంభం మాత్రమే కావచ్చు.Alnylam యొక్క R&D పైప్‌లైన్ ప్రకారం, ఇది హైపర్‌టెన్షన్, అల్జీమర్స్ వ్యాధి మరియు నాన్-ఆల్కహాలిక్ స్టీటోహెపటైటిస్ చికిత్స కోసం RNAi చికిత్సలను కూడా అభివృద్ధి చేస్తోంది మరియు భవిష్యత్తు కోసం ఎదురుచూడటం విలువైనది.

RNA థెరపీ డెలివరీ యొక్క అడ్డంకిని అధిగమించడం

RNA థెరపీ యొక్క డెలివరీ దాని అప్లికేషన్‌ను పరిమితం చేసే అడ్డంకిలలో ఒకటి.కాలేయం కాకుండా ఇతర అవయవాలు మరియు కణజాలాలకు ప్రత్యేకంగా RNA థెరపీని అందించడానికి శాస్త్రవేత్తలు అనేక రకాల సాంకేతికతలను కూడా అభివృద్ధి చేస్తున్నారు.
కణజాల-నిర్దిష్ట అణువులతో చికిత్సా RNAలను "బంధించడం" సంభావ్య పద్ధతుల్లో ఒకటి.ఉదాహరణకు, అవిడిటీ బయోసైన్సెస్ తన టెక్నాలజీ ప్లాట్‌ఫారమ్ మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీలను ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్‌లకు జత చేయగలదని ఇటీవల ప్రకటించింది.siRNAలను సమర్థవంతంగా బంధిస్తాయి.అస్థిపంజర కండరానికి పంపబడింది.ఆర్‌ఎన్‌ఏ చికిత్స రంగంలో పెద్ద పురోగతి అయిన మానవ కండర కణజాలానికి siRNAని విజయవంతంగా లక్ష్యంగా చేసుకుని పంపిణీ చేయడం ఇదే మొదటిసారి అని పత్రికా ప్రకటన పేర్కొంది.

చిత్ర మూలం: 123RF

యాంటీబాడీ కంజుగేషన్ టెక్నాలజీతో పాటు, లిపిడ్ నానోపార్టికల్స్ (LNP)ని అభివృద్ధి చేస్తున్న అనేక కంపెనీలు కూడా అటువంటి క్యారియర్‌లను "అప్‌గ్రేడ్" చేస్తున్నాయి.ఉదాహరణకి, రీకోడ్ థెరప్యూటిక్ఊపిరితిత్తులు, ప్లీహము, కాలేయం మరియు ఇతర అవయవాలకు వివిధ రకాలైన RNA థెరపీని అందించడానికి దాని ప్రత్యేకమైన సెలెక్టివ్ ఆర్గాన్ టార్గెటింగ్ LNP టెక్నాలజీ (SORT)ని ఉపయోగిస్తుంది.ఈ సంవత్సరం, కంపెనీ US$200 మిలియన్ల సిరీస్ B రౌండ్ ఫైనాన్సింగ్‌ను పూర్తి చేసినట్లు ప్రకటించింది, ఫైజర్, బేయర్, ఆమ్‌జెన్, సనోఫీ మరియు ఇతర పెద్ద ఫార్మాస్యూటికల్ కంపెనీల వెంచర్ క్యాపిటల్ విభాగాలు పెట్టుబడిలో పాల్గొంటాయి.ఈ సంవత్సరం సిరీస్ A ఫైనాన్సింగ్‌లో $25 మిలియన్లను అందుకున్న కెర్నల్ బయోలాజిక్స్, కాలేయంలో పేరుకుపోని LNPలను కూడా అభివృద్ధి చేస్తోంది, అయితే మెదడు లేదా నిర్దిష్ట కణితుల వంటి లక్ష్య కణాలకు mRNAని అందించగలదు.
ఈ సంవత్సరం ప్రారంభమైన ఆర్బిటల్ థెరప్యూటిక్స్, RNA థెరపీ యొక్క డెలివరీని కూడా కీలకమైన అభివృద్ధి దిశగా తీసుకుంటుంది.ఆర్‌ఎన్‌ఏ టెక్నాలజీ మరియు డెలివరీ మెకానిజమ్‌లను ఏకీకృతం చేయడం ద్వారా, వినూత్నమైన ఆర్‌ఎన్‌ఏ థెరప్యూటిక్స్ యొక్క నిలకడ మరియు సగం జీవితాన్ని పొడిగించగల మరియు వాటిని వివిధ రకాలైన సెల్ మరియు టిష్యూ రకాలకు అందించగల ప్రత్యేకమైన ఆర్‌ఎన్‌ఏ టెక్నాలజీ ప్లాట్‌ఫారమ్‌ను నిర్మించాలని కంపెనీ భావిస్తోంది.

ఒక కొత్త రకం RNA చికిత్స చారిత్రాత్మక సమయంలో ఉద్భవించింది

ఈ సంవత్సరం డిసెంబర్ 21 నాటికి, RNA థెరపీ రంగంలో, 30 అత్యాధునిక కంపెనీలు (ఒక కంపెనీ రెండుసార్లు ఫైనాన్సింగ్ పొందింది), మొత్తం 1.74 బిలియన్ US డాలర్లతో 31 ప్రారంభ-దశ ఫైనాన్సింగ్ ఈవెంట్‌లు (వివరాల కోసం కథనం చివరిలో ఉన్న పద్దతిని చూడండి) ఉన్నాయి.ఆర్‌ఎన్‌ఏ థెరపీ యొక్క అనేక సవాళ్లను పరిష్కరిస్తారని భావిస్తున్న అత్యాధునిక కంపెనీల గురించి పెట్టుబడిదారులు మరింత ఆశాజనకంగా ఉన్నారని ఈ కంపెనీల విశ్లేషణ చూపిస్తుంది, ఆర్‌ఎన్‌ఏ చికిత్స యొక్క సామర్థ్యాన్ని పూర్తిగా గ్రహించడానికి మరియు ఎక్కువ మంది రోగులకు ప్రయోజనం చేకూరుస్తుంది.
మరియు పూర్తిగా కొత్త రకాల ఆర్‌ఎన్‌ఏ థెరప్యూటిక్స్‌ను అభివృద్ధి చేస్తున్న అప్-అండ్-కమింగ్ కంపెనీలు ఉన్నాయి.సాంప్రదాయ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్, RNAi లేదా mRNA వలె కాకుండా, ఈ కంపెనీలు అభివృద్ధి చేసిన కొత్త రకాల RNA అణువులు ఇప్పటికే ఉన్న చికిత్సల అడ్డంకిని ఛేదిస్తాయని భావిస్తున్నారు.
వృత్తాకార RNA పరిశ్రమలోని హాట్ స్పాట్‌లలో ఒకటి.లీనియర్ mRNAతో పోలిస్తే, ఓర్నా థెరప్యూటిక్స్ అనే అత్యాధునిక సంస్థ అభివృద్ధి చేసిన వృత్తాకార RNA సాంకేతికత సహజమైన రోగనిరోధక వ్యవస్థ మరియు ఎక్సోన్యూక్లియస్‌లచే గుర్తించబడకుండా నిరోధించగలదు, ఇది రోగనిరోధక శక్తిని గణనీయంగా తగ్గించడమే కాకుండా, అధిక స్థిరత్వాన్ని కలిగి ఉంటుంది.అదనంగా, లీనియర్ RNAతో పోలిస్తే, వృత్తాకార RNA యొక్క ముడుచుకున్న ఆకృతి చిన్నది మరియు మరింత వృత్తాకార RNA అదే LNPతో లోడ్ చేయబడి, RNA చికిత్స యొక్క డెలివరీ సామర్థ్యాన్ని మెరుగుపరుస్తుంది.ఈ లక్షణాలు RNA థెరప్యూటిక్స్ యొక్క శక్తిని మరియు మన్నికను మెరుగుపరచడంలో సహాయపడతాయి.
ఈ సంవత్సరం, కంపెనీ US$221 మిలియన్ల సిరీస్ B రౌండ్ ఫైనాన్సింగ్‌ను పూర్తి చేసింది మరియు పరిశోధన మరియుUS$3.5 బిలియన్ల వరకు మెర్క్‌తో అభివృద్ధి సహకారం.అదనంగా, జంతువులలో నేరుగా CAR-T థెరపీని రూపొందించడానికి ఓర్నా వృత్తాకార RNA ను కూడా ఉపయోగిస్తుంది, దీని రుజువును పూర్తి చేస్తుందిభావన.
వృత్తాకార RNAతో పాటు, సెల్ఫ్-యాంప్లిఫైయింగ్ mRNA (samRNAs) సాంకేతికత కూడా పెట్టుబడిదారులచే మొగ్గు చూపబడింది.ఈ సాంకేతికత RNA వైరస్ల స్వీయ-విస్తరీకరణ విధానంపై ఆధారపడింది, ఇది సైటోప్లాజంలో samRNA సీక్వెన్స్‌ల ప్రతిరూపణను ప్రేరేపించగలదు, mRNA థెరప్యూటిక్స్ యొక్క వ్యక్తీకరణ గతిశాస్త్రాన్ని పొడిగిస్తుంది, తద్వారా పరిపాలన యొక్క ఫ్రీక్వెన్సీని తగ్గిస్తుంది.సాంప్రదాయ లీనియర్ mRNAతో పోలిస్తే, samRNA దాదాపు 10 రెట్లు తక్కువ మోతాదులో ఒకే విధమైన ప్రోటీన్ వ్యక్తీకరణ స్థాయిలను నిర్వహించగలదు.ఈ సంవత్సరం, ఈ ఫీల్డ్ అభివృద్ధిపై దృష్టి సారించిన RNAimmune, సిరీస్ A ఫైనాన్సింగ్‌లో US$27 మిలియన్లను అందుకుంది.
tRNA సాంకేతికత కూడా ఎదురుచూడటం విలువ.tRNA-ఆధారిత చికిత్స సెల్ ప్రోటీన్‌ను తయారు చేసినప్పుడు తప్పు స్టాప్ కోడాన్‌ను "విస్మరిస్తుంది", తద్వారా సాధారణ పూర్తి-నిడివి ప్రోటీన్ ఉత్పత్తి అవుతుంది.సంబంధిత వ్యాధుల కంటే చాలా తక్కువ రకాల స్టాప్ కోడన్‌లు ఉన్నందున, tRNA థెరపీ అనేక వ్యాధులకు చికిత్స చేయగల ఒకే చికిత్సను అభివృద్ధి చేయగల సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉంది.ఈ సంవత్సరం, tRNA థెరపీపై దృష్టి సారించిన hC బయోసైన్స్, సిరీస్ A ఫైనాన్సింగ్‌లో మొత్తం US$40 మిలియన్లను సేకరించింది.

Eపిలోగ్

అభివృద్ధి చెందుతున్న చికిత్స నమూనాగా, RNA చికిత్స ఇటీవలి సంవత్సరాలలో వేగవంతమైన అభివృద్ధిని సాధించింది మరియు అనేక చికిత్సలు ఆమోదించబడ్డాయి.పరిశ్రమలోని తాజా పరిణామాల నుండి, అత్యాధునిక RNA చికిత్సలు అటువంటి చికిత్సలు చికిత్స చేయగల వ్యాధుల పరిధిని విస్తరిస్తున్నాయని, లక్ష్య డెలివరీలో వివిధ అడ్డంకులను అధిగమించడం మరియు సమర్థత మరియు మన్నిక పరంగా ఇప్పటికే ఉన్న చికిత్సల పరిమితులను అధిగమించడానికి కొత్త RNA అణువులను అభివృద్ధి చేస్తున్నాయని చూడవచ్చు.బహుళ సవాళ్లు.ఆర్‌ఎన్‌ఏ చికిత్స యొక్క ఈ కొత్త యుగంలో, ఈ అత్యాధునిక కంపెనీలు రాబోయే కొన్ని సంవత్సరాలలో పరిశ్రమకు కేంద్రంగా మారవచ్చు.

సంబంధిత ఉత్పత్తులు:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/