జన్యువులు లక్షణాలను నియంత్రించే ప్రాథమిక జన్యు యూనిట్లు.RNAతో కూడిన కొన్ని వైరస్‌ల జన్యువులు తప్ప, చాలా జీవుల జన్యువులు DNAతో కూడి ఉంటాయి..జీవుల యొక్క చాలా వ్యాధులు జన్యువులు మరియు పర్యావరణం మధ్య పరస్పర చర్య వలన సంభవిస్తాయి.జన్యు చికిత్స తప్పనిసరిగా అనేక వ్యాధులను నయం చేస్తుంది లేదా తగ్గించగలదు.ఔషధం మరియు ఫార్మసీ రంగంలో జన్యు చికిత్స ఒక విప్లవంగా పరిగణించబడుతుంది.విస్తృత కోణంలో జన్యు చికిత్స ఔషధాలలో DNA-మార్పు చేయబడిన DNA మందులు (వైరల్ వెక్టర్స్ ఆధారంగా vivo జన్యు చికిత్స మందులు, ఇన్ విట్రో జన్యు చికిత్స మందులు, నేకెడ్ ప్లాస్మిడ్ మందులు మొదలైనవి) మరియు RNA మందులు (యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ మందులు, siRNA మందులు మరియు mRNA జన్యు చికిత్స మొదలైనవి) ఆధారంగా ఉంటాయి.ఇరుకైన సెన్స్ జన్యు చికిత్స ఔషధాలలో ప్రధానంగా ప్లాస్మిడ్ DNA మందులు, వైరల్ వెక్టర్స్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స మందులు, బ్యాక్టీరియా వెక్టర్‌లపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స మందులు, జన్యు సవరణ వ్యవస్థలు మరియు ఇన్ విట్రో జన్యు మార్పు కోసం సెల్ థెరపీ మందులు ఉన్నాయి.అనేక సంవత్సరాల దుర్భరమైన అభివృద్ధి తర్వాత, జన్యు చికిత్స మందులు ప్రోత్సాహకరమైన క్లినికల్ ఫలితాలను సాధించాయి.(DNA వ్యాక్సిన్‌లు మరియు mRNA వ్యాక్సిన్‌లను లెక్కించడం లేదు) ప్రస్తుతం, 45 జన్యు చికిత్స మందులు ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడ్డాయి.ఈ సంవత్సరం మార్కెటింగ్ కోసం మొత్తం 9 జన్యు చికిత్సలు ఆమోదించబడ్డాయి, వీటిలో 7 జన్యు చికిత్సలు ఈ సంవత్సరం మొదటిసారిగా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడ్డాయి, అవి: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin మరియు Ebvallo, (గమనిక: ఈ సంవత్సరం యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో గ్లో చేయబడిన మొదటి జన్యువు ↑ గ్లోబ్ సిన్టేచ్ అయిన యునైటెడ్ స్టేట్స్లో మిగిలిన రెండు ఆమోదించబడ్డాయి. ఆగస్ట్ 2022లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో మార్కెటింగ్ కోసం FDA చే ఆమోదించబడింది మరియు 2019లో యూరోపియన్ యూనియన్ ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది; .) మరింత ఎక్కువ జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తులను ప్రారంభించడం మరియు జన్యు చికిత్స సాంకేతికత యొక్క వేగవంతమైన అభివృద్ధితో, జన్యు చికిత్స వేగవంతమైన అభివృద్ధి కాలాన్ని ప్రారంభించబోతోంది.

జన్యు చికిత్స యొక్క వర్గీకరణ (చిత్ర మూలం: బయో-మ్యాట్రిక్స్)

ఈ కథనం మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన 45 జన్యు చికిత్సలను (DNA టీకాలు మరియు mRNA వ్యాక్సిన్‌లను మినహాయించి) జాబితా చేస్తుంది.

1. ఇన్ విట్రో జన్యు చికిత్స

(1) స్ట్రిమ్వెలిస్

కంపెనీ: గ్లాక్సో స్మిత్‌క్లైన్ (GSK) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఇది మే 2016లో యూరోపియన్ యూనియన్ ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: తీవ్రమైన మిశ్రమ రోగనిరోధక శక్తి (SCID) చికిత్స కోసం.

రిమార్క్‌లు: ఈ చికిత్స యొక్క సాధారణ ప్రక్రియ ఏమిటంటే, మొదట రోగి యొక్క స్వంత హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలను పొందడం, వాటిని విట్రోలో విస్తరించడం మరియు కల్చర్ చేయడం, ఆపై రెట్రోవైరస్ ఉపయోగించి క్రియాత్మక ADA (అడెనోసిన్ డీమినేస్) జన్యు కాపీని హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలలోకి ప్రవేశపెట్టడం మరియు చివరకు సవరించిన హేమాటోపోయిటిక్ మూలకణాలలోకి తిరిగి ప్రవేశించడం.స్ట్రిమ్‌వెలిస్‌తో చికిత్స పొందిన ADA-SCID రోగుల 3 సంవత్సరాల మనుగడ రేటు 100% అని క్లినికల్ ఫలితాలు చూపిస్తున్నాయి.

(2) జల్మోక్సిస్

కంపెనీ: ఇటలీ మోల్మెడ్ కంపెనీచే ఉత్పత్తి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2016లో యూరోపియన్ యూనియన్ నుండి షరతులతో కూడిన మార్కెటింగ్ అధికారాన్ని పొందింది.

సూచనలు: హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ తర్వాత రోగుల రోగనిరోధక వ్యవస్థ యొక్క సహాయక చికిత్స కోసం దీనిని ఉపయోగిస్తారు.

వ్యాఖ్యలు: జల్మోక్సిస్ అనేది రెట్రోవైరల్ వెక్టర్స్ ద్వారా సవరించబడిన అలోజెనిక్ T సెల్ సూసైడ్ జీన్ ఇమ్యునోథెరపీ.ఈ పద్ధతి అలోజెనిక్ T కణాలను జన్యుపరంగా సవరించడానికి రెట్రోవైరల్ వెక్టర్‌లను ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా జన్యుపరంగా మార్పు చెందిన T కణాలు 1NGFR మరియు HSV-TK Mut2 ఆత్మహత్య జన్యువులను వ్యక్తీకరిస్తాయి, తద్వారా ప్రతికూల రోగనిరోధక ప్రతిచర్యలకు కారణమయ్యే T కణాలను చంపడానికి ప్రజలు ఏ సమయంలోనైనా గాన్సిక్లోవిర్ (గాన్సిక్లోవిర్) మందులను ఉపయోగించేందుకు అనుమతిస్తారు. .

(3) ఇన్వోస్సా-కె

కంపెనీ: TissueGene (KolonTissueGene) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2017లో దక్షిణ కొరియాలో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: క్షీణించిన మోకాలి ఆర్థరైటిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Invossa-K అనేది మానవ కొండ్రోసైట్‌లతో కూడిన అలోజెనిక్ సెల్ జన్యు చికిత్స.అలోజెనిక్ కణాలు విట్రోలో జన్యుపరంగా మార్పు చెందుతాయి మరియు మార్పు చెందిన కణాలు ఇంట్రా-ఆర్టిక్యులర్ ఇంజెక్షన్ తర్వాత రూపాంతరం చెందుతున్న వృద్ధి కారకాన్ని β1 (TGF-β1) వ్యక్తీకరించగలవు మరియు స్రవిస్తాయి.β1), తద్వారా ఆస్టియో ఆర్థరైటిస్ లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.ఇన్వోసా-కె మోకాలి కీళ్లనొప్పులను గణనీయంగా మెరుగుపరుస్తుందని క్లినికల్ ఫలితాలు చూపిస్తున్నాయి.తయారీదారు ఉపయోగించిన పదార్థాలను తప్పుగా లేబుల్ చేసినందున కొరియన్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ దీనిని 2019లో ఉపసంహరించుకుంది.

(4) జైంటెగ్లో

కంపెనీ: బ్లూబర్డ్ బయో ద్వారా పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2019లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది మరియు ఆగస్టు 2022లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో మార్కెటింగ్ కోసం FDA చే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: రక్తమార్పిడి-ఆధారిత β-తలసేమియా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Zynteglo అనేది లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ, ఇది సాధారణ β-గ్లోబిన్ జన్యువు (βA-T87Q-గ్లోబిన్ జీన్) యొక్క ఫంక్షనల్ కాపీని రోగి నుండి లెంటివైరల్ వెక్టర్ ద్వారా తీసుకున్న హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలలోకి ప్రవేశపెడుతుంది, ఆపై ఈ జన్యుపరంగా మార్పుచెందిన రోగికి స్వయంచాలకంగా మార్పుచెందుతుంది.రోగి సాధారణ βA-T87Q-గ్లోబిన్ జన్యువును కలిగి ఉంటే, వారు సాధారణ HbAT87Q ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేయవచ్చు, ఇది రక్తమార్పిడి అవసరాన్ని సమర్థవంతంగా తగ్గిస్తుంది లేదా తొలగించగలదు.ఇది 12 ఏళ్లు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులకు జీవితకాల రక్త మార్పిడి మరియు జీవితకాల మందులను భర్తీ చేయడానికి రూపొందించిన ఒక-పర్యాయ చికిత్స.

(5) స్కైసోనా

కంపెనీ: బ్లూబర్డ్ బయో ద్వారా పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2021లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది మరియు సెప్టెంబర్ 2022లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో మార్కెటింగ్ కోసం FDA చే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ప్రారంభ సెరిబ్రల్ అడ్రినోలుకోడిస్ట్రోఫీ (CALD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: స్కైసోనా జన్యు చికిత్స అనేది ప్రారంభ దశ సెరిబ్రల్ అడ్రినోలుకోడిస్ట్రోఫీ (CALD) చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన ఏకైక జన్యు చికిత్స.స్కైసోనా (ఎలివాల్డోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్, లెంటి-డి) అనేది హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ లెంటి-డి.చికిత్స యొక్క సాధారణ విధానం క్రింది విధంగా ఉంటుంది: రోగి నుండి ఆటోలోగస్ హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలు బయటకు తీయబడతాయి, మానవ ABCD1 జన్యువును విట్రోలో మోసుకెళ్ళే లెంటివైరస్ ద్వారా ట్రాన్స్‌డ్యూస్ చేయబడి మరియు సవరించబడతాయి, ఆపై తిరిగి రోగికి తిరిగి ఇవ్వబడతాయి.ఇది ABCD1 జన్యు ఉత్పరివర్తనలు మరియు CALDని కలిగి ఉన్న 18 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులకు చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది.

(6) కిమ్రియా

కంపెనీ: నోవార్టిస్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2017లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పూర్వగామి B-సెల్ అక్యూట్ లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా (ALL) మరియు పునఃస్థితి మరియు వక్రీభవన DLBCL చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: కిమ్రియా అనేది లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ డ్రగ్, ఇది ప్రపంచంలోనే మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి CAR-T థెరపీ, CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుని మరియు 4-1BB కో-స్టిమ్యులేటరీ ఫ్యాక్టర్‌ని ఉపయోగిస్తుంది.దీని ధర USలో $475,000 మరియు జపాన్‌లో $313,000.

(7) యస్కార్టా

కంపెనీ: గిలియడ్ (GILD) అనుబంధ సంస్థ అయిన కైట్ ఫార్మాచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: అక్టోబర్ 2017లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది;Fosun Kite కైట్ ఫార్మా నుండి Yescarta సాంకేతికతను పరిచయం చేసింది మరియు అనుమతి పొందిన తర్వాత దానిని చైనాలో ఉత్పత్తి చేసింది.దేశంలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: యెస్కార్టా అనేది రెట్రోవైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ, ఇది ప్రపంచంలో రెండవ ఆమోదించబడిన CAR-T థెరపీ.ఇది CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది మరియు CD28 యొక్క కాస్టిమ్యులేటర్‌ను స్వీకరించింది.యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో దీని ధర $373,000.

(8) టెకార్టస్

కంపెనీ: గిలియడ్ (GILD) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2020లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన మాంటిల్ సెల్ లింఫోమా కోసం.

వ్యాఖ్యలు: టెకార్టస్ అనేది CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఆటోలోగస్ CAR-T సెల్ థెరపీ, మరియు ఇది ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మూడవ CAR-T థెరపీ.

(9) బ్రెయాన్జి

కంపెనీ: బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్ (BMS) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఫిబ్రవరి 2021లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: రిలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ (R/R) పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా (LBCL).

వ్యాఖ్యలు: Breyanzi అనేది లెంటివైరస్ ఆధారంగా ఒక ఇన్ విట్రో జన్యు చికిత్స, ఇది CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుని ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన నాల్గవ CAR-T థెరపీ.బ్రేయాన్జీ ఆమోదం సెల్జీన్‌ను 2019లో $74 బిలియన్లకు కొనుగోలు చేసినప్పుడు సెల్జీన్‌ను కొనుగోలు చేసినపుడు, సెల్యులార్ ఇమ్యునోథెరపీ రంగంలో బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్‌కి ఒక మైలురాయి.

(10) అబెక్మా

కంపెనీ: బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్ (BMS) మరియు బ్లూబర్డ్ బయోతో కలిసి అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మార్చి 2021లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన బహుళ మైలోమా.

వ్యాఖ్యలు: అబెక్మా అనేది లెంటివైరస్ ఆధారిత ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ, BCMAను లక్ష్యంగా చేసుకుని ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి CAR-T సెల్ థెరపీ మరియు FDAచే ఆమోదించబడిన ఐదవ CAR-T థెరపీ.విట్రోలో లెంటివైరస్-మధ్యవర్తిత్వ జన్యు మార్పు ద్వారా రోగి యొక్క స్వంత T కణాలపై చిమెరిక్ BCMA గ్రాహకాలను వ్యక్తీకరించడం ఔషధం యొక్క సూత్రం.రోగులలో జన్యుపరంగా మార్పు చేయని T కణాలను తొలగించడానికి చికిత్స, ఆపై సవరించిన T కణాలను తిరిగి నింపుతుంది, ఇది రోగులలో BCMA- వ్యక్తీకరించే క్యాన్సర్ కణాలను కోరుకుంటుంది మరియు చంపుతుంది.

(11) లిబ్మెల్డీ

కంపెనీ: ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2020లో లిస్టింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: లిబ్మెల్డీ అనేది లెంటివైరస్ ద్వారా విట్రోలో జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడిన ఆటోలోగస్ CD34+ కణాలపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.అదే వయస్సులో చికిత్స చేయని రోగులలో తీవ్రమైన మోటారు మరియు అభిజ్ఞా బలహీనతతో పోలిస్తే లిబ్మెల్డీ యొక్క ఒక ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్ ప్రారంభ-ప్రారంభ MLD యొక్క కోర్సును సమర్థవంతంగా మార్చగలదని క్లినికల్ డేటా చూపిస్తుంది.

(12) బెనోడా

కంపెనీ: WuXi జెయింట్ Nuo చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: సెప్టెంబర్ 2021లో NMPA అధికారికంగా ఆమోదించింది.

సూచనలు: రెండవ-లైన్ లేదా అంతకంటే ఎక్కువ దైహిక చికిత్స తర్వాత తిరిగి వచ్చిన లేదా వక్రీభవన పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా (r/r LBCL) ఉన్న వయోజన రోగుల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: బీనోడా అనేది యాంటీ-CD19 CAR-T జన్యు చికిత్స, మరియు ఇది WuXi జూరో కంపెనీ యొక్క ప్రధాన ఉత్పత్తి కూడా.ఇది చైనాలో ఆమోదించబడిన రెండవ CAR-T ఉత్పత్తి, రిలాప్స్డ్/రిఫ్రాక్టరీ లార్జ్ B-సెల్ లింఫోయిడ్ WuXi జెయింట్ Nuo కూడా ఫోలిక్యులర్ లింఫోమా (FL), మాంటిల్ సెల్ లింఫోమా (MCL, లార్జ్-క్రానిక్‌లీమ్‌ఫోసైటిక్) వంటి అనేక ఇతర సూచనల చికిత్స కోసం Regiorensai ఇంజెక్షన్‌ను అభివృద్ధి చేయాలని యోచిస్తోంది. లింఫోమా (DLBCL) మరియు తీవ్రమైన లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా (ALL).

(13) కార్వ్యక్తి

కంపెనీ: లెజెండ్ బయోటెక్ యొక్క మొదటి ఉత్పత్తి మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఫిబ్రవరి 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన మల్టిపుల్ మైలోమా (R/R MM) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel సంక్షిప్తంగా) అనేది B-సెల్ మెచ్యూరేషన్ యాంటిజెన్ (BCMA)ను లక్ష్యంగా చేసుకుని రెండు సింగిల్-డొమైన్ యాంటీబాడీలతో కూడిన CAR-T సెల్ రోగనిరోధక జన్యు చికిత్స.నాలుగు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ ముందస్తు చికిత్సలు (ప్రోటీసోమ్ ఇన్హిబిటర్లు, ఇమ్యునోమోడ్యులేటర్లు మరియు యాంటీ-సిడి 38 మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీస్‌తో సహా) పొందిన రిలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ మల్టిపుల్ మైలోమా ఉన్న రోగులలో, మొత్తం ప్రతిస్పందన రేటు 98% అని డేటా చూపిస్తుంది.

(14)ఎబ్వాల్లో

కంపెనీ: అటారా బయోథెరపీటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

డిసెంబర్ 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ కమిషన్ (EC), ఇది మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి సార్వత్రిక T సెల్ థెరపీ.

సూచనలు: ఎప్స్టీన్-బార్ వైరస్ (EBV)-సంబంధిత పోస్ట్-ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ లింఫోప్రొలిఫెరేటివ్ డిసీజ్ (EBV+PTLD) కోసం మోనోథెరపీగా, చికిత్స పొందుతున్న రోగులు తప్పనిసరిగా కనీసం ఒక ఇతర ఔషధ చికిత్సను పొందిన 2 సంవత్సరాల కంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లలు అయి ఉండాలి.

వ్యాఖ్యలు: Ebvallo అనేది అలోజెనిక్ EBV-నిర్దిష్ట యూనివర్సల్ T-సెల్ జన్యు చికిత్స, ఇది HLA-నిరోధిత పద్ధతిలో EBV-సోకిన కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకుని తొలగిస్తుంది.ఈ చికిత్స యొక్క ఆమోదం కీలకమైన దశ 3 క్లినికల్ ట్రయల్ స్టడీ ఫలితాలపై ఆధారపడి ఉంటుంది మరియు ఫలితాలు HCT సమూహం మరియు SOT సమూహం యొక్క ORR 50% అని చూపించాయి.పూర్తి ఉపశమనం (CR) రేటు 26.3%, పాక్షిక ఉపశమన (PR) రేటు 23.7% మరియు ఉపశమనానికి మధ్యస్థ సమయం (TTR) 1.1 నెలలు.ఉపశమనం పొందిన 19 మంది రోగులలో, 11 మందికి 6 నెలల కంటే ఎక్కువ ప్రతిస్పందన వ్యవధి (DOR) ఉంది.అదనంగా, భద్రత పరంగా, గ్రాఫ్ట్-వర్సెస్-హోస్ట్ డిసీజ్ (GvHD) లేదా ఎబ్వాల్లో-సంబంధిత సైటోకిన్ విడుదల సిండ్రోమ్ వంటి ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు సంభవించలేదు.

2. వైరల్ వెక్టర్స్ ఆధారంగా వివో జన్యు చికిత్సలో

(1) జెండిసిన్/జిన్ షెంగ్

కంపెనీ: షెన్‌జెన్ సైబైనువో కంపెనీ అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2003లో చైనాలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: తల మరియు మెడ పొలుసుల కణ క్యాన్సర్ చికిత్స కోసం.

గమనిక: రీకాంబినెంట్ హ్యూమన్ p53 అడెనోవైరస్ ఇంజెక్షన్ జెండిసిన్/జిన్యోషెంగ్ అనేది షెన్‌జెన్ సైబైనువో కంపెనీ యాజమాన్యంలోని స్వతంత్ర మేధో సంపత్తి హక్కులతో కూడిన అడెనోవైరస్ వెక్టర్ జన్యు చికిత్స ఔషధం.హ్యూమన్ టైప్ 5 అడెనోవైరస్ మానవ అడెనోవైరస్ రకం 5తో కూడి ఉంటుంది. ఔషధం యొక్క యాంటీ-ట్యూమర్ ఎఫెక్ట్ కోసం మొదటిది ప్రధాన నిర్మాణం, మరియు రెండోది ప్రధానంగా క్యారియర్‌గా పనిచేస్తుంది.అడెనోవైరస్ వెక్టర్ చికిత్సా జన్యువు p53ని లక్ష్య కణంలోకి తీసుకువెళుతుంది, లక్ష్య కణంలో కణితి అణిచివేసే జన్యువు p53ని వ్యక్తీకరిస్తుంది మరియు దాని జన్యు వ్యక్తీకరణ ఉత్పత్తి వివిధ రకాల క్యాన్సర్ నిరోధక జన్యువులను అధిక-నియంత్రిస్తుంది మరియు వివిధ రకాలైన ఆంకోజీన్‌ల కార్యకలాపాలను తగ్గించగలదు, తద్వారా శరీరం యొక్క చికాకులను ప్రభావితం చేస్తుంది.

(2) రిగ్విర్

కంపెనీ: లాట్వియాలోని లాటిమా కంపెనీచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

జాబితా సమయం: 2004లో లాట్వియాలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: మెలనోమా చికిత్స కోసం.

రిమార్క్స్: రిగ్విర్ అనేది జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడిన ECHO-7 ఎంటర్‌వైరస్ వెక్టర్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.ప్రస్తుతం, ఈ ఔషధం లాట్వియా, ఎస్టోనియా, పోలాండ్, అర్మేనియా, బెలారస్ మొదలైన దేశాల్లో స్వీకరించబడింది మరియు EU దేశాలలో EMA నమోదును కూడా పొందుతోంది.రిగ్విర్ ఆంకోలైటిక్ వైరస్ సురక్షితమైనది మరియు ప్రభావవంతమైనదని గత పదేళ్లలో క్లినికల్ కేసులు నిరూపించాయి మరియు మెలనోమా రోగుల మనుగడ రేటును 4-6 రెట్లు పెంచవచ్చు.అదనంగా, ఈ చికిత్స కొలొరెక్టల్ క్యాన్సర్, ప్యాంక్రియాటిక్ క్యాన్సర్, మూత్రాశయ క్యాన్సర్, మూత్రపిండ క్యాన్సర్, ప్రోస్టేట్ క్యాన్సర్, ఊపిరితిత్తుల క్యాన్సర్, గర్భాశయ క్యాన్సర్, లింఫోసార్కోమా మొదలైన అనేక ఇతర క్యాన్సర్లకు కూడా వర్తిస్తుంది.

(3) ఆంకోరిన్

కంపెనీ: షాంఘై సాన్వీ బయోలాజికల్ కంపెనీచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2005లో చైనాలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: తల మరియు మెడ కణితులు, కాలేయ క్యాన్సర్, ప్యాంక్రియాటిక్ క్యాన్సర్, గర్భాశయ క్యాన్సర్ మరియు ఇతర క్యాన్సర్ల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: ఆంకోరిన్ (安科瑞) అనేది అడెనోవైరస్‌ను క్యారియర్‌గా ఉపయోగించే ఒక ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తి.ఒక ఆంకోలైటిక్ అడెనోవైరస్ పొందబడుతుంది, ఇది ప్రత్యేకంగా p53 జన్యు లోపం లేదా అసాధారణ కణితుల్లో పునరావృతమవుతుంది, ఇది కణితి కణాల లైసిస్‌కు దారితీస్తుంది, తద్వారా కణితి కణాలను చంపుతుంది.సాధారణ కణాలకు హాని లేకుండా.వివిధ రకాల ప్రాణాంతక కణితులకు అంకెరుయ్ మంచి భద్రత మరియు సమర్థతను కలిగి ఉందని క్లినికల్ అధ్యయనాలు చూపించాయి.

(4) గ్లైబెరా

కంపెనీ: uniQure ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2012లో యూరప్‌లో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ఖచ్చితంగా పరిమితం చేయబడిన కొవ్వు ఆహారం ఉన్నప్పటికీ ప్యాంక్రియాటైటిస్ యొక్క తీవ్రమైన లేదా పునరావృత ఎపిసోడ్‌లతో లిపోప్రొటీన్ లైపేస్ లోపం (LPLD) చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: గ్లైబెరా (అలిపోజీన్ టిపార్వోవెక్) అనేది AAV ఆధారిత జన్యు చికిత్స ఔషధం, ఇది చికిత్సా జన్యువు LPLను కండరాల కణాలలోకి ప్రసారం చేయడానికి AAVని ఒక క్యారియర్‌గా ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా సంబంధిత కణాలు కొంత మొత్తంలో లైపోప్రొటీన్ లైపేస్‌ను ఉత్పత్తి చేయగలవు, వ్యాధిని తగ్గించడానికి, ఈ చికిత్స చాలా కాలం పాటు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.ఔషధం 2017లో మార్కెట్ నుండి ఉపసంహరించబడింది. దాని ఉపసంహరణకు కారణం రెండు అంశాలకు సంబంధించినది కావచ్చు: అధిక ధర మరియు పరిమిత మార్కెట్ డిమాండ్.ఔషధం యొక్క సగటు చికిత్స ఖర్చు US$1 మిలియన్ వరకు ఉంది మరియు ఇప్పటివరకు ఒక రోగి మాత్రమే దానిని కొనుగోలు చేసి ఉపయోగించారు.మెడికల్ ఇన్సూరెన్స్ కంపెనీ దాని కోసం US$900,000 రీయింబర్స్ చేసినప్పటికీ, బీమా కంపెనీకి ఇది చాలా పెద్ద భారం.అదనంగా, 1 మిలియన్‌లో 1 సంభవం రేటు మరియు అధిక రోగనిర్ధారణ రేటుతో, ఔషధం ద్వారా లక్ష్యం చేయబడిన సూచనలు చాలా అరుదు.

(5) ఇమ్లిజిక్

కంపెనీ: Amgen చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2015లో, ఇది యునైటెడ్ స్టేట్స్ మరియు యూరోపియన్ యూనియన్‌లో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: శస్త్రచికిత్స ద్వారా పూర్తిగా తొలగించలేని మెలనోమా గాయాల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: ఇమ్లిజిక్ అనేది అటెన్యూయేటెడ్ హెర్పెస్ సింప్లెక్స్ వైరస్ టైప్ 1, ఇది జన్యు సాంకేతికత ద్వారా సవరించబడింది (దాని ICP34.5 మరియు ICP47 జన్యు శకలాలను తొలగించడం మరియు మానవ గ్రాన్యులోసైట్ మాక్రోఫేజ్ కాలనీ-స్టిమ్యులేటింగ్ ఫ్యాక్టర్ GM-CSF జన్యువును ఇన్‌సర్ట్ చేయడం ద్వారా GM-CSF జన్యువు మొదటి వైరస్‌లో ఎఫ్‌కోటిక్-1 జన్యువుపై ఎఫ్‌కోటిక్ వైరస్) చికిత్స.అడ్మినిస్ట్రేషన్ పద్ధతి ఇంట్రాలేషనల్ ఇంజెక్షన్, ఇది కణితి కణాల చీలికకు కారణమయ్యే మెలనోమా గాయాలలోకి నేరుగా ఇంజెక్ట్ చేయబడుతుంది, కణితి-ఉత్పన్నమైన యాంటిజెన్‌లు మరియు GM-CSF విడుదల చేస్తుంది మరియు యాంటీ-ట్యూమర్ రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను ప్రోత్సహిస్తుంది.

(6) లక్తుర్నా

కంపెనీ: రోచె యొక్క అనుబంధ సంస్థ అయిన స్పార్క్ థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఇది 2017లో FDAచే మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది మరియు 2018లో ఐరోపాలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: డబుల్-కాపీ RPE65 జన్యు ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా దృష్టిని కోల్పోయిన పిల్లలు మరియు పెద్దల చికిత్స కోసం, అయితే తగినంత సంఖ్యలో ఆచరణీయ రెటీనా కణాలను కలిగి ఉంటాయి.

వ్యాఖ్యలు: Luxturna అనేది సబ్‌ట్రెటినల్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడే AAV-ఆధారిత జన్యు చికిత్స.రోగి యొక్క రెటీనా కణాలలో సాధారణ RPE65 జన్యువు యొక్క ఫంక్షనల్ కాపీని పరిచయం చేయడానికి జన్యు చికిత్స AAV2ని క్యారియర్‌గా ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా సంబంధిత కణాలు సాధారణ RPE65 ప్రోటీన్‌ను వ్యక్తపరుస్తాయి, రోగి యొక్క RPE65 ప్రోటీన్ లోపాన్ని భర్తీ చేస్తాయి, తద్వారా రోగి దృష్టిని మెరుగుపరుస్తుంది.

(7) జోల్జెన్స్మా

కంపెనీ: నోవార్టిస్ యొక్క అనుబంధ సంస్థ AveXis చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మే 2019లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: 2 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న స్పైనల్ మస్కులర్ అట్రోఫీ (SMA) రోగుల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: జోల్జెన్స్మా అనేది AAV వెక్టర్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.ఈ ఔషధం వెన్నెముక కండరాల క్షీణతకు ప్రపంచంలోని మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన ఏకైక చికిత్స ప్రణాళిక.ఔషధం యొక్క ప్రయోగం వెన్నెముక కండరాల క్షీణత చికిత్సలో కొత్త శకాన్ని తెరుస్తుంది.పేజీ, ఒక మైలురాయి పురోగతి.ఈ జన్యు చికిత్స సాధారణ SMN1 ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేయడానికి ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్ ద్వారా రోగికి సాధారణ SMN1 జన్యువును పరిచయం చేయడానికి scAAV9 వెక్టర్‌ను ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా మోటార్ న్యూరాన్‌ల వంటి ప్రభావిత కణాల పనితీరును మెరుగుపరుస్తుంది.దీనికి విరుద్ధంగా, SMA మందులు స్పిన్‌రాజా మరియు ఎవ్రిస్డి దీర్ఘ-కాల పునరావృత మోతాదు అవసరం.స్పిన్‌రాజా ప్రతి నాలుగు నెలలకు వెన్నెముక ఇంజెక్షన్ ద్వారా ఇవ్వబడుతుంది మరియు Evrysdi అనేది రోజువారీ నోటి మందు.

(8) డెలిటాక్ట్

కంపెనీ: Daiichi Sankyo కంపెనీ లిమిటెడ్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (TYO: 4568).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూన్ 2021లో జపాన్ ఆరోగ్యం, కార్మిక మరియు సంక్షేమ మంత్రిత్వ శాఖ (MHLW) నుండి షరతులతో కూడిన ఆమోదం.

సూచనలు: ప్రాణాంతక గ్లియోమా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Delytact అనేది ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఆమోదించబడిన నాల్గవ ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తి, మరియు ప్రాణాంతక గ్లియోమా చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ ఉత్పత్తి.డెలిటాక్ట్ అనేది జన్యుపరంగా రూపొందించబడిన హెర్పెస్ సింప్లెక్స్ వైరస్ రకం 1 (HSV-1) డాక్టర్ టోడో మరియు సహచరులు అభివృద్ధి చేసిన ఆంకోలైటిక్ వైరస్.డెలిటాక్ట్ రెండవ తరం HSV-1 యొక్క G207 జన్యువులోకి అదనపు తొలగింపు ఉత్పరివర్తనాలను పరిచయం చేస్తుంది, క్యాన్సర్ కణాలలో దాని ఎంపిక ప్రతిరూపణను మెరుగుపరుస్తుంది మరియు అధిక భద్రతను కొనసాగిస్తూ యాంటీ-ట్యూమర్ రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను ప్రేరేపిస్తుంది.డెలిటాక్ట్ అనేది ప్రస్తుతం క్లినికల్ మూల్యాంకనంలో ఉన్న మొదటి మూడవ తరం ఆన్‌కోలైటిక్ HSV-1.జపాన్‌లో డెలిటాక్ట్ ఆమోదం ప్రధానంగా సింగిల్ ఆర్మ్ ఫేజ్ 2 క్లినికల్ ట్రయల్‌పై ఆధారపడి ఉంటుంది.పునరావృతమయ్యే గ్లియోబ్లాస్టోమా ఉన్న రోగులలో, డెలిటాక్ట్ ఒక-సంవత్సరం మనుగడ రేటు యొక్క ప్రాధమిక ముగింపు బిందువును సాధించింది మరియు G207తో పోలిస్తే డెలిటాక్ట్ మెరుగైన సామర్థ్యాన్ని చూపించిందని ఫలితాలు చూపించాయి.బలమైన ప్రతిరూప శక్తి మరియు అధిక యాంటీట్యూమర్ చర్య.రొమ్ము, ప్రోస్టేట్, స్క్వాన్నోమాస్, నాసోఫారింజియల్, హెపాటోసెల్యులర్, కొలొరెక్టల్, ప్రాణాంతక పరిధీయ నరాల కోశం కణితులు మరియు థైరాయిడ్ క్యాన్సర్ యొక్క ఘన కణితి నమూనాలలో ఇది ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.

(9) ఉప్‌స్టాజా

కంపెనీ: PTC థెరప్యూటిక్స్, ఇంక్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (NASDAQ: PTCT).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: సుగంధ L-అమినో యాసిడ్ డెకార్బాక్సిలేస్ (AADC) లోపం కోసం, ఇది 18 నెలలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగుల చికిత్స కోసం ఆమోదించబడింది.

వ్యాఖ్యలు: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) అనేది అడెనో-అసోసియేటెడ్ వైరస్ రకం 2 (AAV2) క్యారియర్‌గా ఉన్న ఇన్ వివో జన్యు చికిత్స.AADC ఎంజైమ్‌ను ఎన్‌కోడింగ్ చేసే జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా రోగులు అనారోగ్యానికి గురవుతారు.AAV2 AADC ఎంజైమ్‌ను ఎన్‌కోడింగ్ చేసే ఆరోగ్యకరమైన జన్యువును కలిగి ఉంటుంది.జన్యు పరిహారం యొక్క రూపం చికిత్సా ప్రభావాన్ని సాధిస్తుంది.సిద్ధాంతపరంగా, ఒక పరిపాలన చాలా కాలం పాటు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.ఇది నేరుగా మెదడులోకి ఇంజెక్ట్ చేయబడిన మొట్టమొదటి మార్కెట్ చేయబడిన జన్యు చికిత్స.మార్కెటింగ్ అధికారం మొత్తం 27 EU సభ్య దేశాలతో పాటు ఐస్‌లాండ్, నార్వే మరియు లీచ్‌టెన్‌స్టెయిన్‌లకు వర్తిస్తుంది.

(10) రోక్టేవియన్

కంపెనీ: బయోమారిన్ ఫార్మాస్యూటికల్ (బయోమారిన్) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2022లో యూరోపియన్ యూనియన్ ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది;నవంబర్ 2022లో UK మెడిసిన్స్ అండ్ హెల్త్‌కేర్ ప్రొడక్ట్స్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (MHRA) ద్వారా మార్కెటింగ్ ఆథరైజేషన్.

సూచనలు: FVIII ఫ్యాక్టర్ ఇన్హిబిషన్ చరిత్ర లేని మరియు AAV5 యాంటీబాడీస్‌కు ప్రతికూలంగా ఉన్న తీవ్రమైన హిమోఫిలియా A ఉన్న పెద్దల రోగుల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5ని వెక్టర్‌గా ఉపయోగిస్తుంది మరియు B డొమైన్ తొలగించబడిన హ్యూమన్ కోగ్యులేషన్ ఫ్యాక్టర్ VIII (FVIII) యొక్క వ్యక్తీకరణను నడపడానికి హ్యూమన్ లివర్-స్పెసిఫిక్ ప్రమోటర్ HLPని ఉపయోగిస్తుంది.వాలోక్టోకోజీన్ రోక్సాపర్వోవెక్ యొక్క మార్కెటింగ్‌ను ఆమోదించడానికి యూరోపియన్ కమిషన్ నిర్ణయం ఔషధం యొక్క క్లినికల్ డెవలప్‌మెంట్ ప్రాజెక్ట్ యొక్క మొత్తం డేటాపై ఆధారపడి ఉంటుంది.వాటిలో, ఫేజ్ III క్లినికల్ ట్రయల్ ఫలితాలు GENER8-1 నమోదుకు ముందు సంవత్సరం డేటాతో పోలిస్తే, వాలోక్టోకోజీన్ రోక్సాపర్వోవెక్ యొక్క ఒకే ఇన్ఫ్యూషన్ తర్వాత, సబ్జెక్ట్ యొక్క వార్షిక రక్తస్రావం రేటు (ABR) గణనీయంగా తగ్గింది, రీకాంబినెంట్ వాడకం యొక్క ఫ్రీక్వెన్సీ పౌనఃపున్యం గడ్డకట్టే కారకం VIII (F8) శరీరంలోని ప్రోటీన్ కార్యకలాపాలు గణనీయంగా పెరుగుతాయి.4 వారాల చికిత్స తర్వాత, సబ్జెక్ట్ యొక్క వార్షిక F8 వినియోగ రేటు మరియు చికిత్స అవసరమయ్యే ABR వరుసగా 99% మరియు 84% తగ్గించబడ్డాయి మరియు వ్యత్యాసం గణాంకపరంగా ముఖ్యమైనది (p<0.001).భద్రతా ప్రొఫైల్ బాగానే ఉంది మరియు F8 ఫ్యాక్టర్ ఇన్హిబిషన్, ప్రాణాంతకత లేదా థ్రాంబోసిస్ సైడ్ ఎఫెక్ట్స్ ఏ సబ్జెక్ట్ అనుభవించలేదు మరియు చికిత్సకు సంబంధించిన తీవ్రమైన ప్రతికూల సంఘటనలు (SAEలు) నివేదించబడలేదు.

(11) హెమ్జెనిక్స్

కంపెనీ: UniQure కార్పొరేషన్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: నవంబర్ 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: హిమోఫిలియా B ఉన్న వయోజన రోగుల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: హెమ్‌జెనిక్స్ అనేది AAV5 వెక్టర్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.ఔషధం గడ్డకట్టే కారకం IX (FIX) జన్యు రూపాంతరం FIX-పాడువాతో అమర్చబడి ఉంటుంది, ఇది ఇంట్రావీనస్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.పరిపాలన తర్వాత, జన్యువు కాలేయంలో FIX గడ్డకట్టే కారకాన్ని వ్యక్తీకరించగలదు మరియు రక్తంలోకి ప్రవేశించిన తర్వాత గడ్డకట్టే పనితీరును స్రవిస్తుంది, తద్వారా చికిత్స యొక్క ప్రయోజనాన్ని సాధించడానికి, సిద్ధాంతపరంగా, ఒక పరిపాలన చాలా కాలం పాటు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.

(12) అడ్‌స్టిలాడ్రిన్

కంపెనీ: ఫెర్రింగ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: బాసిల్లస్ కాల్మెట్-గ్యురిన్ (BCG)కి స్పందించని హై-రిస్క్ నాన్-మస్కిల్-ఇన్వాసివ్ బ్లాడర్ క్యాన్సర్ (NMIBC) చికిత్స కోసం.

రిమార్క్స్: అడ్‌స్టిలాడ్రిన్ అనేది నాన్-రెప్లికేటింగ్ అడెనోవైరల్ వెక్టర్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స, ఇది లక్ష్య కణాలలో ఇంటర్‌ఫెరాన్ ఆల్ఫా-2బి ప్రోటీన్‌ను అతిగా ఎక్స్‌ప్రెస్ చేయగలదు మరియు మూత్రాశయంలోకి యూరినరీ కాథెటర్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది (ప్రతి మూడు నెలలకు ఒకసారి నిర్వహించబడుతుంది), వైరస్ వెక్టర్ ప్రభావవంతంగా ఇన్‌ఫెక్ట్ చేయగలదు. ఒక చికిత్సా ప్రభావం.ఈ నవల జన్యు చికిత్స పద్ధతి రోగి యొక్క సొంత మూత్రాశయ గోడ కణాలను ఇంటర్ఫెరాన్‌ను ఉత్పత్తి చేసే సూక్ష్మ “ఫ్యాక్టరీ”గా మారుస్తుంది, తద్వారా క్యాన్సర్‌తో పోరాడే రోగి సామర్థ్యాన్ని పెంచుతుంది.

అధిక-రిస్క్ BCG-ప్రతిస్పందించని NMIBC ఉన్న 157 మంది రోగులతో సహా మల్టీసెంటర్ క్లినికల్ అధ్యయనంలో Adstiladrin యొక్క భద్రత మరియు సమర్థత అంచనా వేయబడింది.రోగులు ప్రతి మూడు నెలలకు 12 నెలల వరకు లేదా హై-గ్రేడ్ NMIBC చికిత్సకు లేదా పునరావృతమయ్యే వరకు అంగీకారయోగ్యం కాని విషపూరితం వరకు అడ్‌స్టిలాడ్రిన్‌ను స్వీకరించారు.మొత్తంమీద, అడ్‌స్టిలాడ్రిన్‌తో చికిత్స పొందిన నమోదు చేసుకున్న రోగులలో 51 శాతం మంది పూర్తి ప్రతిస్పందనను సాధించారు (సిస్టోస్కోపీ, బయాప్సీ కణజాలం మరియు మూత్రంలో కనిపించే క్యాన్సర్ యొక్క అన్ని సంకేతాల అదృశ్యం).

3. చిన్న న్యూక్లియిక్ యాసిడ్ మందులు

(1) విత్రవేనే

కంపెనీ: అయోనిస్ ఫార్మా (గతంలో ఐసిస్ ఫార్మా) మరియు నోవార్టిస్ సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశారు.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 1998 మరియు 1999లో, ఇది FDA మరియు EU EMA ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: HIV-పాజిటివ్ రోగులలో సైటోమెగలోవైరస్ రెటినిటిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Vitravene అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం, ఇది ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం.లిస్టింగ్ ప్రారంభ దశలో, CMV వ్యతిరేక ఔషధాల కోసం మార్కెట్ డిమాండ్ చాలా అత్యవసరం;తరువాత, అత్యంత క్రియాశీల యాంటీరెట్రోవైరల్ థెరపీ అభివృద్ధి కారణంగా, CMV కేసుల సంఖ్య బాగా పడిపోయింది.మందగించిన మార్కెట్ డిమాండ్ కారణంగా, ఔషధం 2002 మరియు 2006లో EU దేశాలు మరియు యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో ఉపసంహరణ ప్రారంభించబడింది.

(2) మకుజెన్

కంపెనీ: ఫైజర్ మరియు ఐటెక్ సహ-అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2004లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: నియోవాస్కులర్ వయస్సు-సంబంధిత మచ్చల క్షీణత చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: మాకుజెన్ అనేది పెగిలేటెడ్ మోడిఫైడ్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, ఇది వాస్కులర్ ఎండోథెలియల్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (VEGF165 సబ్టైప్)ని టార్గెట్ చేసి బైండ్ చేయగలదు మరియు అడ్మినిస్ట్రేషన్ పద్ధతి ఇంట్రావిట్రియల్ ఇంజెక్షన్.

(3) డెఫిటెలియో

కంపెనీ: జాజ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఇది 2013లో యూరోపియన్ యూనియన్ ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది మరియు మార్చి 2016లో మార్కెటింగ్ కోసం FDA చే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: హేమాటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ తర్వాత మూత్రపిండ లేదా పల్మనరీ డిస్‌ఫంక్షన్‌తో సంబంధం ఉన్న హెపాటిక్ వెనో-ఆక్లూసివ్ వ్యాధి చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: డెఫిటెలియో అనేది ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం, ఇది ప్లాస్మిన్ లక్షణాలతో కూడిన ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ల మిశ్రమం.వాణిజ్య కారణాలతో 2009లో మార్కెట్ నుండి ఉపసంహరించబడింది.

(4) కినామ్రో

కంపెనీ: Ionis Pharma మరియు Kastle సహ-అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2013లో, ఇది యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో అనాధ ఔషధంగా మార్కెటింగ్ చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: హోమోజైగస్ ఫ్యామిలీ హైపర్ కొలెస్టెరోలేమియా యొక్క సహాయక చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: కైనామ్రో అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, ఇది హ్యూమన్ అపో B-100 mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే యాంటీసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్.కైనామ్రో వారానికి ఒకసారి సబ్కటానియస్‌గా 200 మి.గ్రా.

(5) స్పిన్‌రాజా

కంపెనీ: ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2016లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వెన్నెముక కండరాల క్షీణత (SMA) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: స్పిన్‌రాజా (న్యూసినెర్సెన్) అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.SMN2 ఎక్సాన్ 7 యొక్క క్లీవేజ్ సైట్‌కు బంధించడం ద్వారా, స్పిన్‌రాజా SMN2 జన్యువు యొక్క RNA చీలికను మార్చగలదు, తద్వారా పూర్తిగా పనిచేసే SMN ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని పెంచుతుంది.ఆగస్ట్ 2016లో, BIOGEN స్పిన్‌రాజాకు ప్రపంచ హక్కులను పొందేందుకు తన ఎంపికను వినియోగించుకుంది.స్పిన్‌రాజా మానవులలో మొదటి క్లినికల్ ట్రయల్‌ని 2011లో మాత్రమే ప్రారంభించింది. కేవలం 5 సంవత్సరాలలో, 2016లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది, ఇది FDA యొక్క పూర్తి గుర్తింపును దాని సామర్థ్యాన్ని ప్రతిబింబిస్తుంది.ఈ ఔషధం ఏప్రిల్ 2019లో చైనాలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది. చైనాలో స్పిన్‌రాజా కోసం మొత్తం ఆమోదం సైకిల్ 6 నెలల కంటే తక్కువగా ఉంది మరియు స్పిన్‌రాజా మొదటిసారిగా యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో ఆమోదించబడి 2 సంవత్సరాల 2 నెలలు.చైనాలో లిస్టింగ్ వేగం ఇప్పటికే చాలా వేగంగా ఉంది.సెంటర్ ఫర్ డ్రగ్ ఎవాల్యుయేషన్ నవంబర్ 1, 2018న “క్లినికల్ ప్రాక్టీస్‌లో అత్యవసరంగా అవసరమైన ఓవర్సీస్ కొత్త డ్రగ్స్ యొక్క మొదటి బ్యాచ్ జాబితాను ప్రచురించడంపై నోటీసు” జారీ చేసింది మరియు వేగవంతమైన సమీక్ష కోసం 40 విదేశీ కొత్త ఔషధాల మొదటి బ్యాచ్‌లో చేర్చబడింది.

(6) ఎక్సోండిస్ 51

కంపెనీ: AVI బయోఫార్మా ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (తరువాత సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ అని పేరు మార్చబడింది).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: సెప్టెంబర్ 2016లో, ఇది FDAచే మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: DMD జన్యువులో ఎక్సాన్ 51 స్కిప్పింగ్ జీన్ మ్యుటేషన్‌తో డుచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: ఎక్సోండిస్ 51 అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డిఎమ్‌డి జన్యువు యొక్క ప్రీ-ఎమ్‌ఆర్‌ఎన్‌ఎ యొక్క ఎక్సాన్ 51 స్థానానికి కట్టుబడి ఉంటుంది, ఫలితంగా మెచ్యూర్ ఎంఆర్‌ఎన్‌ఎ ఏర్పడుతుంది, ఎక్సాన్ 51లో కొంత భాగం ఎక్సిషన్‌ను నిరోధించబడుతుంది, తద్వారా పాక్షికంగా ఎంఆర్‌ఎన్‌ఎ రీడింగ్‌ను రూపొందించడంలో సహాయపడుతుంది. సాధారణ ప్రోటీన్ కంటే, తద్వారా రోగి యొక్క లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.

(7) తెగేది

కంపెనీ: ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఇది జూలై 2018లో యూరోపియన్ యూనియన్ ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ (hATTR) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Tegsedi అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.ఇది hATTR చికిత్స కోసం ప్రపంచంలో ఆమోదించబడిన మొదటి ఔషధం.ఇది సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.ఈ ఔషధం ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) యొక్క mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకుని ATTR ప్రొటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది మరియు ATTR చికిత్సలో మంచి ప్రయోజన-ప్రమాద నిష్పత్తిని కలిగి ఉంది మరియు రోగి యొక్క నరాలవ్యాధి మరియు జీవన నాణ్యత గణనీయంగా మెరుగుపడింది మరియు ఇది TTR మ్యుటేషన్ రకాలకు అనుకూలంగా ఉంటుంది, వ్యాధి దశ లేదా కార్డియోమయోపతి ఉనికికి సంబంధించినది కాదు.

(8) ఆన్పాత్రో

కంపెనీ: అల్నిలామ్ కార్పొరేషన్ మరియు సనోఫీ కార్పొరేషన్ సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశాయి.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2018లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ (hATTR) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Onpattro అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక siRNA ఔషధం, ఇది కాలేయంలో ATTR ప్రొటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది మరియు ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) యొక్క mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకోవడం ద్వారా పరిధీయ నరాలలో అమిలాయిడ్ డిపాజిట్ల చేరడం తగ్గిస్తుంది, తద్వారా వ్యాధి లక్షణాలను మెరుగుపరుస్తుంది మరియు ఉపశమనం చేస్తుంది.

(9) గివ్లారీ

సంస్థ: అల్నిలామ్ కార్పొరేషన్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: నవంబర్ 2019లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పెద్దలలో తీవ్రమైన హెపాటిక్ పోర్ఫిరియా (AHP) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Givlaari అనేది siRNA ఔషధం, ఇది Onpattro తర్వాత మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన రెండవ siRNA ఔషధం.పరిపాలన యొక్క మార్గం సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్.ఔషధం ALAS1 ప్రోటీన్ యొక్క mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది మరియు Givlaariతో నెలవారీ చికిత్స కాలేయంలో ALAS1 స్థాయిని గణనీయంగా మరియు శాశ్వతంగా తగ్గిస్తుంది, తద్వారా న్యూరోటాక్సిక్ ALA మరియు PBG స్థాయిలను సాధారణ స్థాయికి తగ్గిస్తుంది, తద్వారా రోగి యొక్క వ్యాధి లక్షణాలను తగ్గిస్తుంది.ప్లేసిబో సమూహంతో పోలిస్తే గివ్లారీతో చికిత్స పొందిన రోగులలో మూర్ఛల సంఖ్య 74% తగ్గిందని డేటా చూపించింది.

(10) Vyondys53

కంపెనీ: సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2019లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: డిస్ట్రోఫిన్ జీన్ ఎక్సాన్ 53 స్ప్లికింగ్ మ్యుటేషన్ ఉన్న DMD రోగుల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Vyondys 53 అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, ఇది డిస్ట్రోఫిన్ ప్రీ-ఎంఆర్‌ఎన్‌ఎ యొక్క స్ప్లికింగ్ ప్రక్రియను లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది.ఎక్సాన్ 53 పాక్షికంగా కత్తిరించబడింది, అనగా పరిపక్వమైన mRNAపై ఉండదు మరియు కత్తిరించబడిన కానీ ఇప్పటికీ పనిచేసే డిస్ట్రోఫిన్‌ను ఉత్పత్తి చేయడానికి రూపొందించబడింది, తద్వారా రోగులలో వ్యాయామ సామర్థ్యాన్ని మెరుగుపరుస్తుంది.

(11) వేలివ్రా

కంపెనీ: Ionis Pharmaceuticals మరియు దాని అనుబంధ సంస్థ Akcea Therapeutics ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఇది మే 2019లో యూరోపియన్ మెడిసిన్స్ ఏజెన్సీ (EMA) ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: కుటుంబ కైలోమైక్రోనిమియా సిండ్రోమ్ (FCS) ఉన్న వయోజన రోగులలో ఆహార నియంత్రణతో పాటు సహాయక చికిత్సగా.

వ్యాఖ్యలు: Waylivra అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం, ఇది FCS చికిత్స కోసం ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఔషధం.

(12) లెక్వియో

కంపెనీ: నోవార్టిస్‌చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2020లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: ప్రైమరీ హైపర్ కొలెస్టెరోలేమియా (భిన్నమైన కుటుంబ మరియు కుటుంబేతర) లేదా మిశ్రమ డైస్లిపిడెమియా ఉన్న పెద్దల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Leqvio అనేది PCSK9 mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే siRNA ఔషధం.కొలెస్ట్రాల్ (LDL-C)ని తగ్గించడానికి ఇది ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి siRNA థెరపీ.ఇది సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.ఔషధం RNA జోక్యం ద్వారా PCSK9 ప్రోటీన్ స్థాయిని తగ్గిస్తుంది, తద్వారా LDL-C స్థాయిని తగ్గిస్తుంది.స్టాటిన్స్ యొక్క గరిష్ట తట్టుకోగల మోతాదుతో చికిత్స తర్వాత LDL-C స్థాయిలను లక్ష్య స్థాయికి తగ్గించలేని రోగులకు, Leqvio LDL-Cని దాదాపు 50% తగ్గించగలదని క్లినికల్ డేటా చూపిస్తుంది.

(13) ఆక్స్లూమో

కంపెనీ: అల్నిలామ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: నవంబర్ 2020లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: ప్రైమరీ హైపెరాక్సలూరియా టైప్ 1 (PH1) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Oxlumo అనేది హైడ్రాక్సీయాసిడ్ ఆక్సిడేస్ 1 (HAO1) ​​mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక siRNA ఔషధం, మరియు అడ్మినిస్ట్రేషన్ పద్ధతి సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్.ఆల్నిలామ్ యొక్క తాజా మెరుగైన స్థిరీకరణ కెమిస్ట్రీ, ESC-GalNAc కంజుగేషన్ టెక్నాలజీని ఉపయోగించి ఈ ఔషధం అభివృద్ధి చేయబడింది, ఇది సబ్‌కటానియస్‌గా నిర్వహించబడే siRNAని ఎక్కువ పట్టుదల మరియు శక్తితో అనుమతిస్తుంది.ఔషధం హైడ్రాక్సీయాసిడ్ ఆక్సిడేస్ 1 (HAO1) ​​mRNAని క్షీణిస్తుంది లేదా నిరోధిస్తుంది, కాలేయంలో గ్లైకోలేట్ ఆక్సిడేస్ స్థాయిని తగ్గిస్తుంది, ఆపై ఆక్సలేట్ ఉత్పత్తికి అవసరమైన సబ్‌స్ట్రేట్‌ను వినియోగిస్తుంది, రోగులలో వ్యాధి యొక్క పురోగతిని నియంత్రించడానికి మరియు వ్యాధి లక్షణాలను మెరుగుపరచడానికి ఆక్సలేట్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది.

(14) విల్టెప్సో

కంపెనీ: నిప్పాన్ షిన్యాకు అనుబంధ సంస్థ అయిన NS ఫార్మా అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2020లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: DMD జన్యువులో ఎక్సాన్ 53 స్కిప్పింగ్ జీన్ మ్యుటేషన్‌తో డుచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: విల్టెప్సో అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ drug షధం, ఇది DMD జన్యువు యొక్క ప్రీ-ఎంఆర్ఎన్ఎ యొక్క ఎక్సాన్ 53 యొక్క స్థానానికి బంధించగలదు, దీనివల్ల పరిపక్వమైన mRNA ఏర్పడిన తర్వాత ఎక్సాన్ 53 యొక్క కొంత భాగాన్ని ఎక్సైజ్ చేస్తారు, తద్వారా MRNA పఠన ఫ్రేమ్ రోగులను పాక్షికంగా సరిదిద్దడానికి రోగులు సాధారణం యొక్క కొన్ని ఫంక్షనల్ రూపాలు.

(15) అమోండిస్ 45

కంపెనీ: సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఫిబ్రవరి 2021లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: DMD జన్యువులో ఎక్సాన్ 45 స్కిప్పింగ్ జీన్ మ్యుటేషన్‌తో డుచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: అమోండిస్ 45 అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ DMD జన్యువు యొక్క ప్రీ-ఎమ్‌ఆర్‌ఎన్‌ఎ యొక్క ఎక్సాన్ 45 యొక్క స్థానానికి కట్టుబడి ఉంటుంది, ఫలితంగా ఎక్సాన్ 45 యొక్క భాగం పరిపక్వ mRNA ఎక్సిషన్ ఏర్పడిన తర్వాత నిరోధించబడుతుంది, తద్వారా రోగుల ఫ్రేమ్‌ను రీడింగ్‌లో పాక్షికంగా సంశ్లేషణ చేయడంలో సహాయపడుతుంది. సాధారణ ప్రోటీన్ కంటే తక్కువగా ఉంటుంది, తద్వారా రోగి యొక్క లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.

(16) అంవుత్ర (వుట్రిసిరన్)

కంపెనీ: అల్నిలామ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూన్ 2022లో మార్కెటింగ్ కోసం FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పెద్దలలో పాలీన్యూరోపతి (hATTR-PN)తో వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Amvuttra (Vutrisiran) అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక siRNA ఔషధం, ఇది సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.Vutrisiran పెరిగిన శక్తి మరియు జీవక్రియ స్థిరత్వంతో Alnylam యొక్క ఎన్‌హాన్స్‌డ్ స్టెబిలిటీ కెమిస్ట్రీ (ESC)-GalNAc కంజుగేట్ డెలివరీ ప్లాట్‌ఫారమ్ డిజైన్‌పై ఆధారపడింది.చికిత్స యొక్క ఆమోదం దాని దశ III క్లినికల్ స్టడీ (HELIOS-A) యొక్క 9-నెలల డేటాపై ఆధారపడి ఉంటుంది మరియు మొత్తం ఫలితాలు చికిత్స hATTR-PN యొక్క లక్షణాలను మెరుగుపరిచిందని మరియు 50% కంటే ఎక్కువ మంది రోగుల పరిస్థితి తారుమారైంది లేదా అధ్వాన్నంగా మారకుండా ఆగిపోయింది.

4. ఇతర జన్యు చికిత్స మందులు

(1) రెక్సిన్-జి

కంపెనీ: ఎపియస్ బయోటెక్ అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2005లో, ఫిలిప్పైన్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (BFAD) ద్వారా మార్కెటింగ్ కోసం ఇది ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: కీమోథెరపీకి నిరోధక అధునాతన క్యాన్సర్‌ల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: రెక్సిన్-జి అనేది జీన్-లోడెడ్ నానోపార్టికల్ ఇంజెక్షన్.ఇది ప్రత్యేకంగా ఘన కణితులను చంపడానికి రెట్రోవైరల్ వెక్టర్ ద్వారా లక్ష్య కణాలలోకి సైక్లిన్ G1 ఉత్పరివర్తన జన్యువును పరిచయం చేస్తుంది.పరిపాలన పద్ధతి ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్.ట్యూమర్-టార్గెటెడ్ డ్రగ్‌గా, మెటాస్టాటిక్ క్యాన్సర్ కణాలను చురుకుగా వెతికి, నాశనం చేసే, టార్గెటెడ్ బయోలాజిక్స్‌తో సహా ఇతర క్యాన్సర్ ఔషధాలను విఫలమైన రోగులపై ఇది నిర్దిష్ట నివారణ ప్రభావాన్ని కలిగి ఉంటుంది.

(2) నియోవాస్కుల్జెన్

కంపెనీ: హ్యూమన్ స్టెమ్ సెల్స్ ఇన్‌స్టిట్యూట్‌చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

జాబితా సమయం: ఇది డిసెంబర్ 7, 2011న రష్యాలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది, ఆపై 2013లో ఉక్రెయిన్‌లో ప్రారంభించబడింది.

సూచనలు: తీవ్రమైన లింబ్ ఇస్కీమియాతో సహా పెరిఫెరల్ వాస్కులర్ ఆర్టరీ వ్యాధి చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: నియోవాస్కుల్జెన్ అనేది DNA ప్లాస్మిడ్‌లపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.వాస్కులర్ ఎండోథెలియల్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (VEGF) 165 జన్యువు ప్లాస్మిడ్ వెన్నెముకపై నిర్మించబడింది మరియు రోగులలోకి చొప్పించబడింది.

(3) కొలేటేజీన్

కంపెనీ: ఒసాకా యూనివర్సిటీ మరియు వెంచర్ క్యాపిటల్ కంపెనీలు సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశాయి.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2019లో జపాన్ ఆరోగ్య, కార్మిక మరియు సంక్షేమ మంత్రిత్వ శాఖ ఆమోదించింది.

సూచనలు: క్లిష్టమైన దిగువ అంత్య భాగాల ఇస్కీమియా చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: కొలేటేజీన్ అనేది ప్లాస్మిడ్-ఆధారిత జన్యు చికిత్స, జపాన్‌లోని జన్యు చికిత్స సంస్థ AnGes ద్వారా ఉత్పత్తి చేయబడిన మొదటి దేశీయ జన్యు చికిత్స ఔషధం.ఈ ఔషధం యొక్క ప్రధాన భాగం మానవ హెపాటోసైట్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (HGF) జన్యు శ్రేణిని కలిగి ఉన్న ఒక నేక్డ్ ప్లాస్మిడ్.ఔషధం దిగువ అవయవాల కండరాలలోకి ఇంజెక్ట్ చేయబడితే, వ్యక్తీకరించబడిన HGF మూసుకుపోయిన రక్తనాళాల చుట్టూ కొత్త రక్తనాళాల ఏర్పాటును ప్రోత్సహిస్తుంది.క్లినికల్ ట్రయల్స్ అల్సర్‌లను మెరుగుపరచడంలో దాని ప్రభావాన్ని నిర్ధారించాయి.

జన్యు చికిత్స అభివృద్ధికి ఫోర్జీన్ ఎలా సహాయపడుతుంది?

మేము siRNA డ్రగ్ డెవలప్‌మెంట్ ప్రారంభ దశలో పెద్ద ఎత్తున స్క్రీనింగ్‌లో స్క్రీనింగ్ సమయాన్ని ఆదా చేయడంలో సహాయం చేస్తాము.

మరిన్ని వివరాలకు సందర్శించండి:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/