ఇటీవల, మూడు జన్యు చికిత్స ఔషధాలు మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడ్డాయి, అవి: (1) జూలై 21, 2022న, PTC థెరప్యూటిక్స్, ఇంక్. (NASDAQ: PTCT) దాని AAV జన్యు చికిత్స Upstaza™ యూరోపియన్ కమీషన్ ద్వారా ఆమోదించబడిందని ప్రకటించింది, ఇది మొదటి మార్కెట్ చేయబడిన జన్యు చికిత్సగా చెప్పవచ్చు, ఇది మెదడులోకి నేరుగా ఇంజెక్ట్ చేయబడింది నేరుగా మెదడులోకి ఇంజెక్ట్ చేయడం మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది).(2) ఆగస్ట్ 17, 2022న, US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) బీటా తలసేమియా చికిత్స కోసం బ్లూబర్డ్ బయో యొక్క జన్యు చికిత్స Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel)ని ఆమోదించింది.యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో చికిత్స ఆమోదం నిస్సందేహంగా ఆర్థిక సంక్షోభంలో ఉన్న బ్లూబర్డ్ బయోకి "మంచులో సహాయం".(3) ఆగష్టు 24, 2022న, బయోమారిన్ ఫార్మాస్యూటికల్ (బయోమారిన్) యూరోపియన్ కమీషన్ రోక్టావియన్ ™ (వాలోక్టోకోజీన్ రోక్సాపర్వోవెక్) యొక్క షరతులతో కూడిన మార్కెటింగ్‌ను ఆమోదించినట్లు ప్రకటించింది, ఇది హీమోఫిలియా A కోసం జన్యు చికిత్స, మునుపటి ఎఫ్‌విఐఐఐఐఐఐఐఐఐఐఐఐ (ఎఎఎఎఎఎఎఎ) నెగటివ్ ఆర్టికల్ చరిత్ర లేని రోగులకు చికిత్స చేయడం కోసం. బయోమారిన్ యొక్క హిమోఫిలియా A జన్యు చికిత్స మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది).ఇప్పటివరకు, ప్రపంచవ్యాప్తంగా 41 జన్యు చికిత్స ఔషధాలు మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడ్డాయి.

జన్యువు అనేది లక్షణాలను నియంత్రించే ప్రాథమిక జన్యు యూనిట్.RNAతో కూడిన కొన్ని వైరస్‌ల జన్యువులు తప్ప, చాలా జీవుల జన్యువులు DNAతో కూడి ఉంటాయి.జీవి యొక్క చాలా వ్యాధులు జన్యువులు మరియు పర్యావరణం మధ్య పరస్పర చర్య వలన సంభవిస్తాయి మరియు అనేక వ్యాధులను జన్యు చికిత్స ద్వారా సారాంశంలో నయం చేయవచ్చు లేదా తగ్గించవచ్చు.ఔషధం మరియు ఫార్మసీ రంగంలో జన్యు చికిత్స ఒక విప్లవంగా పరిగణించబడుతుంది.విస్తృత జన్యు చికిత్స ఔషధాలలో DNA-మార్పు చేయబడిన DNA మందులు (వైరల్ వెక్టర్-ఆధారిత వివో జీన్ థెరపీ డ్రగ్స్, ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ డ్రగ్స్, నేకెడ్ ప్లాస్మిడ్ డ్రగ్స్ మొదలైనవి) మరియు RNA మందులు (యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్స్, siRNA డ్రగ్స్ మరియు mRNA జన్యు చికిత్స మొదలైనవి);సంకుచితంగా నిర్వచించబడిన జన్యు చికిత్స ఔషధాలలో ప్రధానంగా ప్లాస్మిడ్ DNA మందులు, వైరల్ వెక్టర్‌లపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స మందులు, బ్యాక్టీరియా వెక్టర్‌లపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స మందులు, జన్యు సవరణ వ్యవస్థలు మరియు విట్రోలో జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడిన సెల్ థెరపీ మందులు ఉన్నాయి.అనేక సంవత్సరాల దుర్భరమైన అభివృద్ధి తర్వాత, జన్యు చికిత్స మందులు స్పూర్తిదాయకమైన క్లినికల్ ఫలితాలను సాధించాయి.(DNA వ్యాక్సిన్‌లు మరియు mRNA వ్యాక్సిన్‌లు మినహా), 41 జన్యు చికిత్స మందులు ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడ్డాయి.ఉత్పత్తులను ప్రారంభించడం మరియు జన్యు చికిత్స సాంకేతికత యొక్క వేగవంతమైన అభివృద్ధితో, జన్యు చికిత్స వేగవంతమైన అభివృద్ధి కాలాన్ని ప్రారంభించబోతోంది.

జన్యు చికిత్స యొక్క వర్గీకరణ (చిత్ర మూలం: బయోలాజికల్ జింగ్వీ)

ఈ కథనం మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన 41 జన్యు చికిత్సలను జాబితా చేస్తుంది (DNA వ్యాక్సిన్‌లు మరియు mRNA వ్యాక్సిన్‌లను మినహాయించి).

1. ఇన్ విట్రో జన్యు చికిత్స

(1) స్ట్రిమ్వెలిస్

కంపెనీ: గ్లాక్సో స్మిత్‌క్లైన్ (GSK) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మే 2016లో యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: తీవ్రమైన మిశ్రమ రోగనిరోధక శక్తి (SCID) చికిత్స కోసం.

రిమార్క్స్: ఈ చికిత్స యొక్క సాధారణ ప్రక్రియ మొదట రోగి యొక్క స్వంత హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలను పొందడం, వాటిని విట్రోలో విస్తరించడం మరియు కల్చర్ చేయడం, ఆపై రెట్రోవైరస్ ఉపయోగించి ఫంక్షనల్ ADA (అడెనోసిన్ డీమినేస్) జన్యువు యొక్క కాపీని వారి హేమాటోపోయిటిక్ మూలకణాలలోకి ప్రవేశపెట్టడం మరియు చివరకు సవరించిన హేమాటోపోయిటిక్ మూలకణాలను బదిలీ చేయడం.హేమాటోపోయిటిక్ మూలకణాలు తిరిగి శరీరంలోకి చొప్పించబడతాయి.స్ట్రిమ్‌వెలిస్‌తో చికిత్స పొందిన ADA-SCID రోగుల 3 సంవత్సరాల మనుగడ రేటు 100% అని క్లినికల్ ఫలితాలు చూపించాయి.

(2) జల్మోక్సిస్

కంపెనీ: మోల్మెడ్, ఇటలీ ద్వారా ఉత్పత్తి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2016లో EU షరతులతో కూడిన మార్కెటింగ్ అధికారాన్ని పొందింది.

సూచనలు: హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ తర్వాత రోగుల రోగనిరోధక వ్యవస్థ యొక్క సహాయక చికిత్స కోసం దీనిని ఉపయోగిస్తారు.

రిమార్క్స్: జల్మోక్సిస్ అనేది రెట్రోవైరల్ వెక్టర్ ద్వారా సవరించబడిన అలోజెనిక్ T సెల్ సూసైడ్ జీన్ ఇమ్యునోథెరపీ.1NGFR మరియు HSV-TK Mut2 ఆత్మహత్య జన్యువులు ప్రతికూల రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను కలిగించే T కణాలను చంపడానికి, సంభవించే GVHD యొక్క మరింత క్షీణతను నివారించడానికి మరియు శస్త్రచికిత్స తర్వాత హాప్లోయిడెంటికల్ HSCT ఉన్న రోగులలో రోగనిరోధక పనితీరును పునరుద్ధరించడానికి ఏ సమయంలోనైనా గాన్సిక్లోవిర్‌ను ఉపయోగించేందుకు వీలు కల్పిస్తాయి.

(3) ఇన్వోస్సా-కె

కంపెనీ: TissueGene (KolonTissueGene) కంపెనీచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2017లో దక్షిణ కొరియాలో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: క్షీణించిన మోకాలి ఆర్థరైటిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Invossa-K అనేది మానవ కొండ్రోసైట్‌లతో కూడిన అలోజెనిక్ సెల్ జన్యు చికిత్స.అలోజెనిక్ కణాలు విట్రోలో జన్యుపరంగా మార్పు చెందుతాయి మరియు మార్పు చెందిన కణాలు ఇంట్రా-ఆర్టిక్యులర్ ఇంజెక్షన్ తర్వాత గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ β1 (TGF-β1) రూపాంతరం చెందుతాయి మరియు స్రవిస్తాయి.β1), తద్వారా ఆస్టియో ఆర్థరైటిస్ లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.ఇన్వోసా-కె మోకాలి కీళ్లనొప్పులను గణనీయంగా మెరుగుపరుస్తుందని క్లినికల్ ఫలితాలు చూపిస్తున్నాయి.తయారీదారు ఉపయోగించిన పదార్థాలను తప్పుగా లేబుల్ చేసినందున 2019లో దక్షిణ కొరియా డ్రగ్ రెగ్యులేటర్ లైసెన్స్‌ని రద్దు చేసింది.

(4) జైంటెగ్లో

కంపెనీ: అమెరికన్ బ్లూబర్డ్ బయో (బ్లూబర్డ్ బయో) కంపెనీచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2019లో యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది మరియు ఆగస్టు 2022లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: రక్తమార్పిడి-ఆధారిత β-తలసేమియా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Zynteglo అనేది లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ, ఇది లెంటివైరల్ వెక్టర్‌ను ఉపయోగించి రోగుల నుండి తొలగించబడిన హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాల్లోకి సాధారణ β-గ్లోబిన్ జన్యువు (βA-T87Q-గ్లోబిన్ జీన్) యొక్క ఫంక్షనల్ కాపీని పరిచయం చేస్తుంది., ఆపై ఈ జన్యుపరంగా మార్పు చెందిన ఆటోలోగస్ హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలను తిరిగి రోగిలోకి చొప్పించండి.రోగి సాధారణ βA-T87Q-గ్లోబిన్ జన్యువును కలిగి ఉంటే, వారు సాధారణ HbAT87Q ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేయవచ్చు, ఇది రక్తమార్పిడి అవసరాన్ని సమర్థవంతంగా తగ్గిస్తుంది లేదా తొలగించగలదు.ఇది 12 ఏళ్లు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులకు జీవితకాల రక్త మార్పిడి మరియు జీవితకాల మందులను భర్తీ చేయడానికి రూపొందించిన ఒక-పర్యాయ చికిత్స.

(5) స్కైసోనా

కంపెనీ: అమెరికన్ బ్లూబర్డ్ బయో (బ్లూబర్డ్ బయో) కంపెనీచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2021లో మార్కెటింగ్ కోసం EUచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ప్రారంభ సెరిబ్రల్ అడ్రినోలుకోడిస్ట్రోఫీ (CALD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: స్కైసోనా జన్యు చికిత్స అనేది ప్రారంభ సెరిబ్రల్ అడ్రినోలుకోడిస్ట్రోఫీ (CALD) చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన ఏకైక జన్యు చికిత్స.స్కైసోనా (ఎలివాల్డోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్, లెంటి-డి) అనేది హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ లెంటి-డి.చికిత్స యొక్క సాధారణ ప్రక్రియ క్రింది విధంగా ఉంటుంది: రోగి నుండి ఆటోలోగస్ హెమటోపోయిటిక్ మూలకణాలు బయటకు తీయబడతాయి, మానవ ABCD1 జన్యువును మోసే లెంటివైరస్ ద్వారా విట్రోలో మార్పు చేయబడి, ఆపై తిరిగి రోగిలోకి చొప్పించబడతాయి.ABCD1 జన్యు పరివర్తన మరియు CALD ఉన్న 18 ఏళ్లలోపు రోగుల చికిత్స కోసం.

(6) కిమ్రియా

కంపెనీ: నోవార్టిస్‌చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2017లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పూర్వగామి B-సెల్ అక్యూట్ లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా (ALL) మరియు పునఃస్థితి మరియు వక్రీభవన DLBCL చికిత్స.

రిమార్క్‌లు: కిమ్రియా అనేది లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ డ్రగ్, ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి ఆమోదించబడిన CAR-T థెరపీ, CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుని సహ-ఉద్దీపన కారకం 4-1BBని ఉపయోగిస్తుంది.USలో ధర $475,000 మరియు జపాన్‌లో $313,000.

(7) యస్కార్టా

కంపెనీ: గిలియడ్ అనుబంధ సంస్థ అయిన కైట్ ఫార్మాచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: అక్టోబర్ 2017లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: యెస్కార్టా అనేది రెట్రోవైరల్ ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ.ఇది ప్రపంచంలో ఆమోదించబడిన రెండవ CAR-T థెరపీ.ఇది CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది మరియు CD28 యొక్క కాస్టిమ్యులేటరీ ఫ్యాక్టర్‌ని ఉపయోగిస్తుంది.USలో ధర $373,000.

(8) టెకార్టస్

కంపెనీ: గిలియడ్ (GILD) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2020లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన మాంటిల్ సెల్ లింఫోమా కోసం.

వ్యాఖ్యలు: టెకార్టస్ అనేది CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఆటోలోగస్ CAR-T సెల్ థెరపీ, మరియు ఇది ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మూడవ CAR-T థెరపీ.

(9) బ్రెయాన్జి

కంపెనీ: బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్ (BMS) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఫిబ్రవరి 2021లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: రిలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ (R/R) పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా (LBCL).

వ్యాఖ్యలు: Breyanzi అనేది లెంటివైరస్ ఆధారిత ఇన్ విట్రో జన్యు చికిత్స మరియు CD19ని లక్ష్యంగా చేసుకుని ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన నాల్గవ CAR-T థెరపీ.2019లో సెల్జీన్‌ని $74 బిలియన్లకు కొనుగోలు చేసినప్పుడు బ్రిస్టల్-మైయర్స్ కొనుగోలు చేసిన సెల్యులార్ ఇమ్యునోథెరపీ రంగంలో బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్‌కి బ్రెయాన్జీ ఆమోదం ఒక మైలురాయి.

(10) అబెక్మా

కంపెనీ: బ్రిస్టల్-మైయర్స్ స్క్విబ్ (BMS) మరియు బ్లూబర్డ్ బయోతో కలిసి అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మార్చి 2021లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన బహుళ మైలోమా.

వ్యాఖ్యలు: అబెక్మా అనేది లెంటివైరస్-ఆధారిత ఇన్ విట్రో జీన్ థెరపీ, BCMAని లక్ష్యంగా చేసుకున్న ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి CAR-T సెల్ థెరపీ మరియు FDAచే ఆమోదించబడిన ఐదవ CAR-T థెరపీ.విట్రోలో లెంటివైరస్-మధ్యవర్తిత్వ జన్యు మార్పు ద్వారా రోగి యొక్క ఆటోలోగస్ T కణాలపై చిమెరిక్ BCMA గ్రాహకాన్ని వ్యక్తీకరించడం ఔషధ సూత్రం.కణ జన్యు ఔషధం యొక్క ఇన్ఫ్యూషన్ ముందు, రోగి ముందస్తు చికిత్స కోసం సైక్లోఫాస్ఫామైడ్ మరియు ఫ్లూడరాబైన్ యొక్క రెండు సమ్మేళనాలను అందుకున్నాడు.రోగి నుండి మార్పు చేయని T కణాలను తొలగించే చికిత్స, ఆపై BCMA- వ్యక్తీకరించే క్యాన్సర్ కణాలను వెతకడానికి మరియు చంపడానికి సవరించిన T కణాలను తిరిగి రోగి శరీరంలోకి చొప్పించడం.

(11) లిబ్మెల్డీ

కంపెనీ: ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2020లో లిస్టింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: లిబ్మెల్డీ అనేది ఆటోలోగస్ CD34+ కణాల యొక్క లెంటివైరల్ ఇన్ విట్రో జన్యు మార్పుపై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.లిబ్మెల్డీ యొక్క ఒకే ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్ ప్రారంభ-ప్రారంభ MLD మరియు అదే వయస్సులో చికిత్స చేయని రోగులలో తీవ్రమైన మోటారు మరియు అభిజ్ఞా బలహీనత యొక్క కోర్సును సవరించడంలో ప్రభావవంతంగా ఉంటుందని క్లినికల్ డేటా చూపిస్తుంది.

(12) బెనోడా

కంపెనీ: WuXi Junuo చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: సెప్టెంబర్ 2021లో NMPA అధికారికంగా ఆమోదించింది.

సూచనలు: రెండవ-లైన్ లేదా అంతకంటే ఎక్కువ దైహిక చికిత్స తర్వాత వయోజన రోగులలో పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా (r/r LBCL) చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: బెనోడా అనేది యాంటీ-CD19 CAR-T జన్యు చికిత్స, మరియు ఇది WuXi Junuo యొక్క ప్రధాన ఉత్పత్తి కూడా.ఇది చైనాలో ఆమోదించబడిన రెండవ CAR-T ఉత్పత్తి, రిలాప్స్డ్/రిఫ్రాక్టరీ లార్జ్ బి-సెల్ లింఫోమా మినహా.అదనంగా, ఫోలిక్యులర్ లింఫోమా (FL), మాంటిల్ సెల్ లింఫోమా (MCL), క్రానిక్ లింఫోసైటిక్ లుకేమియా (CLL) , సెకండ్-లైన్ డిఫ్యూజ్ లార్జ్ బి-సెల్ లింఫోమా (Daclemtico lymphoma) మరియు Daclemticheskim (Daclemtico lymphoma) (Daclemtic lymfoma) వంటి అనేక ఇతర సూచనల చికిత్స కోసం WuXi Junuo యోచిస్తోంది.

(13) కార్వ్యక్తి

కంపెనీ: లెజెండ్ బయో యొక్క మొదటి ఆమోదించబడిన ఉత్పత్తి.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఫిబ్రవరి 2022లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పునఃస్థితి లేదా వక్రీభవన మల్టిపుల్ మైలోమా (R/R MM) చికిత్స

వ్యాఖ్యలు: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-celగా సూచిస్తారు) అనేది B సెల్ మెచ్యూరేషన్ యాంటిజెన్ (BCMA)ను లక్ష్యంగా చేసుకుని రెండు సింగిల్-డొమైన్ యాంటీబాడీలతో కూడిన CAR-T సెల్ రోగనిరోధక జన్యు చికిత్స.ప్రోటీసోమ్ ఇన్హిబిటర్లు, ఇమ్యునోమోడ్యులేటర్లు మరియు యాంటీ-సిడి 38 మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీస్‌తో సహా నాలుగు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ ముందస్తు చికిత్సలు పొందిన రిలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ మల్టిపుల్ మైలోమా ఉన్న రోగులలో CARVYKTI మొత్తం 98% వరకు ప్రతిస్పందన రేటును ప్రదర్శించిందని డేటా చూపిస్తుంది.

2. వైరల్ వెక్టర్స్ ఆధారంగా వివో జన్యు చికిత్సలో

(1) జెండిసిన్/మళ్లీ జన్మించడం

కంపెనీ: షెన్‌జెన్ సైబైనువో కంపెనీ అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2003లో చైనాలో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: తల మరియు మెడ యొక్క పొలుసుల కణ క్యాన్సర్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: రీకాంబినెంట్ హ్యూమన్ p53 అడెనోవైరస్ ఇంజెక్షన్ జెండిసిన్/జిన్‌షెంగ్‌షెంగ్ అనేది షెన్‌జెన్ సైబైనువో కంపెనీ యాజమాన్యంలోని స్వతంత్ర మేధో సంపత్తి హక్కులతో కూడిన అడెనోవైరస్ వెక్టర్ జన్యు చికిత్స ఔషధం.ఈ ఔషధం సాధారణ మానవ కణితిని అణిచివేసే జన్యువు p53 మరియు కృత్రిమంగా సవరించిన రీకాంబినెంట్ రెప్లికేషన్-లోపం ఉన్న హ్యూమన్ అడెనోవైరస్ రకం 5 మానవ అడెనోవైరస్ రకం 5తో కూడి ఉంటుంది. మునుపటిది యాంటీ-ట్యూమర్ ప్రభావాన్ని చూపే ఔషధం యొక్క ప్రధాన నిర్మాణం, మరియు రెండోది ప్రధానంగా క్యారియర్‌గా పనిచేస్తుంది.అడెనోవైరస్ వెక్టర్ లక్ష్య కణంలోకి చికిత్సా జన్యువు p53ని తీసుకువెళుతుంది మరియు లక్ష్య కణంలో ట్యూమర్ సప్రెసర్ జన్యువు p53ని వ్యక్తపరుస్తుంది.ఉత్పత్తి వివిధ క్యాన్సర్ నిరోధక జన్యువులను అప్-రెగ్యులేట్ చేయగలదు మరియు వివిధ ఆంకోజీన్‌ల కార్యకలాపాలను తగ్గించగలదు, తద్వారా శరీరం యొక్క యాంటీ-ట్యూమర్ ప్రభావాన్ని పెంచుతుంది మరియు కణితులను చంపే ప్రయోజనాన్ని సాధించవచ్చు.

(2) రిగ్విర్

కంపెనీ: లాట్వియన్ కంపెనీ లాటిమాచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2004లో లాట్వియాలో ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: మెలనోమా చికిత్స కోసం.

రిమార్క్‌లు: రిగ్విర్ అనేది జన్యు-మార్పు చేసిన ECHO-7 ఎంటర్‌వైరస్ వెక్టర్ ఆధారంగా జన్యు చికిత్స, ఇది లాట్వియా, ఎస్టోనియా, పోలాండ్, ఆర్మేనియా, బెలారస్ మరియు ఇతర ప్రదేశాలలో ఉపయోగించబడింది మరియు యూరోపియన్ యూనియన్ యొక్క EMAతో కూడా నమోదు చేయబడుతోంది..రిగ్విర్ ఆంకోలైటిక్ వైరస్ సురక్షితమైనది మరియు ప్రభావవంతమైనదని గత పది సంవత్సరాలలో క్లినికల్ కేసులు నిరూపించాయి మరియు మెలనోమా రోగుల మనుగడ రేటును 4-6 రెట్లు మెరుగుపరుస్తుంది.అదనంగా, కొలొరెక్టల్ క్యాన్సర్, ప్యాంక్రియాటిక్ క్యాన్సర్, మూత్రాశయ క్యాన్సర్‌తో సహా అనేక ఇతర క్యాన్సర్‌లకు కూడా ఈ చికిత్స అనుకూలంగా ఉంటుంది.క్యాన్సర్, కిడ్నీ క్యాన్సర్, ప్రోస్టేట్ క్యాన్సర్, ఊపిరితిత్తుల క్యాన్సర్, గర్భాశయ క్యాన్సర్, లింఫోసార్కోమా మొదలైనవి.

(3) ఆంకోరిన్/అంకెరుయ్

కంపెనీ: షాంఘై సన్‌వే బయోటెక్నాలజీ కో., లిమిటెడ్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2005లో చైనాలో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: తల మరియు మెడ కణితులు, కాలేయ క్యాన్సర్, ప్యాంక్రియాటిక్ క్యాన్సర్, గర్భాశయ క్యాన్సర్ మరియు ఇతర క్యాన్సర్ల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: ఆంకోరిన్ అనేది అడెనోవైరస్‌ను వెక్టర్‌గా ఉపయోగించే ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తి.పొందిన ఆంకోలైటిక్ అడెనోవైరస్ ప్రత్యేకంగా కణితుల్లో లేని లేదా అసాధారణమైన p53 జన్యువులో పునరావృతమవుతుంది, ఇది కణితి కణ లైసిస్‌కు కారణమవుతుంది, తద్వారా కణితి కణాలను చంపుతుంది.సాధారణ కణాలకు హాని లేకుండా.వివిధ రకాల ప్రాణాంతక కణితులకు అంకే రుయికి మంచి భద్రత మరియు సమర్థత ఉందని క్లినికల్ ఫలితాలు చూపిస్తున్నాయి.

(4) గ్లైబెరా

కంపెనీ: uniQure ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2012లో ఐరోపాలో ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ఖచ్చితంగా పరిమితం చేయబడిన కొవ్వు ఆహారం ఉన్నప్పటికీ ప్యాంక్రియాటైటిస్ యొక్క తీవ్రమైన లేదా పునరావృత ఎపిసోడ్‌లతో లిపోప్రొటీన్ లైపేస్ లోపం (LPLD) చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: గ్లైబెరా (అలిపోజీన్ టిపార్వోవెక్) అనేది వెక్టర్‌గా AAV ఆధారంగా ఒక జన్యు చికిత్స ఔషధం.ఈ చికిత్స చికిత్సా జన్యువు LPLను కండరాల కణాలలోకి బదిలీ చేయడానికి AAVని వెక్టర్‌గా ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా సంబంధిత కణాలు కొంత మొత్తంలో లిపోప్రొటీన్ లైపేస్‌ను ఉత్పత్తి చేయగలవు, ఇది వ్యాధిని తగ్గించడంలో పాత్ర పోషిస్తుంది మరియు ఈ చికిత్స ఒక పరిపాలన తర్వాత చాలా కాలం పాటు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది (ప్రభావం చాలా సంవత్సరాలు ఉంటుంది).ఔషధం 2017లో తొలగించబడింది మరియు దాని తొలగింపుకు కారణాలు రెండు అంశాలకు సంబంధించినవి కావచ్చు: చాలా ఎక్కువ ధర మరియు పరిమిత మార్కెట్ డిమాండ్.ఔషధం యొక్క ఒక చికిత్స యొక్క సగటు ధర 1 మిలియన్ US డాలర్లు ఎక్కువగా ఉంది మరియు ఇప్పటివరకు ఒక రోగి మాత్రమే దానిని కొనుగోలు చేసి ఉపయోగించారు.మెడికల్ ఇన్సూరెన్స్ కంపెనీ 900,000 US డాలర్లకు తిరిగి చెల్లించినప్పటికీ, ఇది బీమా కంపెనీకి కూడా పెద్ద భారం.అదనంగా, ఔషధం కోసం సూచన చాలా అరుదు, 1 మిలియన్లలో 1 సంభవం రేటు మరియు తప్పు నిర్ధారణ యొక్క అధిక రేటు.

(5) ఇమ్లిజిక్

కంపెనీ: Amgen చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2015లో, ఇది యునైటెడ్ స్టేట్స్ మరియు యూరోపియన్ యూనియన్‌లో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: శస్త్రచికిత్స ద్వారా పూర్తిగా తొలగించలేని మెలనోమా గాయాల చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: ఇమ్లిజిక్ అనేది జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడినది (దాని ICP34.5 మరియు ICP47 జన్యు శకలాలను తొలగిస్తుంది మరియు మానవ గ్రాన్యులోసైట్-మాక్రోఫేజ్ కాలనీ-స్టిమ్యులేటింగ్ ఫ్యాక్టర్ GM-CSF జన్యువును వైరస్‌లోకి చొప్పించడం) అటెన్యూయేటెడ్ హెర్పెస్ సింప్లెక్స్ వైరస్ రకం 1 (HSV-1అప్లికేషన్ వైరస్)పై మొదటి జన్యుపరమైన వైరస్.పరిపాలన పద్ధతి ఇంట్రాలేషనల్ ఇంజెక్షన్.మెలనోమా గాయాలకు నేరుగా ఇంజెక్షన్ కణితి కణాల చీలికకు కారణమవుతుంది మరియు యాంటీ-ట్యూమర్ రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనలను ప్రోత్సహించడానికి కణితి-ఉత్పన్నమైన యాంటిజెన్‌లు మరియు GM-CSF విడుదల చేస్తుంది.

(6) లక్తుర్నా

కంపెనీ: స్పార్క్ థెరప్యూటిక్స్, రోచె అనుబంధ సంస్థచే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2017లో FDA చే ఆమోదించబడింది, ఆపై 2018లో యూరప్‌లో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: RPE65 జన్యువు యొక్క డబుల్ కాపీలో ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా దృష్టి కోల్పోయే పిల్లలు మరియు పెద్దల చికిత్స కోసం కానీ తగినంత సంఖ్యలో ఆచరణీయ రెటీనా కణాలతో.

వ్యాఖ్యలు: Luxturna అనేది AAV-ఆధారిత జన్యు చికిత్స, ఇది సబ్‌ట్రెటినల్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.రోగి యొక్క రెటీనా కణాలలో సాధారణ RPE65 జన్యువు యొక్క ఫంక్షనల్ కాపీని ప్రవేశపెట్టడానికి జన్యు చికిత్స AAV2ని క్యారియర్‌గా ఉపయోగిస్తుంది, తద్వారా సంబంధిత కణాలు రోగి యొక్క RPE65 ప్రోటీన్ యొక్క లోపాన్ని భర్తీ చేయడానికి సాధారణ RPE65 ప్రోటీన్‌ను వ్యక్తపరుస్తాయి, తద్వారా రోగి యొక్క దృష్టిని మెరుగుపరుస్తుంది.

(7) జోల్జెన్స్మా

కంపెనీ: నోవార్టిస్ యొక్క అనుబంధ సంస్థ AveXis చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మే 2019లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: 2 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులకు వెన్నెముక కండరాల క్షీణత (స్పైనల్ మస్కులర్ అట్రోఫీ, SMA) చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: జోల్జెన్స్మా అనేది AAV వెక్టర్‌పై ఆధారపడిన జన్యు చికిత్స.ఈ ఔషధం వెన్నెముక కండరాల క్షీణతకు ప్రపంచంలోని మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన ఏకైక చికిత్స ప్రణాళిక.పేజీ, ఒక మైలురాయి పురోగతి.ఈ జన్యు చికిత్స scAAV9 వెక్టర్‌ని ఉపయోగించి ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్ ద్వారా రోగులకు సాధారణ SMN1 జన్యువును పరిచయం చేస్తుంది, సాధారణ SMN1 ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేస్తుంది, తద్వారా మోటార్ న్యూరాన్‌ల వంటి ప్రభావిత కణాల పనితీరును మెరుగుపరుస్తుంది.దీనికి విరుద్ధంగా, SMA డ్రగ్స్ స్పిన్‌రాజా మరియు ఎవ్రిస్డికి చాలా కాలం పాటు పదేపదే మోతాదు అవసరం, స్పిన్‌రాజా ప్రతి నాలుగు నెలలకు వెన్నెముక ఇంజెక్షన్‌గా మరియు ఎవ్రిస్డి రోజువారీ నోటి ఔషధంగా ఇవ్వబడుతుంది.

(8) డెలిటాక్ట్

కంపెనీ: Daiichi Sankyo కంపెనీ లిమిటెడ్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (TYO: 4568).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూన్ 2021లో జపాన్ ఆరోగ్యం, కార్మిక మరియు సంక్షేమ మంత్రిత్వ శాఖ (MHLW) నుండి షరతులతో కూడిన ఆమోదం.

సూచనలు: ప్రాణాంతక గ్లియోమా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: డెలిటాక్ట్ అనేది ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఆమోదించబడిన నాల్గవ ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తి మరియు ప్రాణాంతక గ్లియోమా చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఆన్‌కోలైటిక్ వైరస్ ఉత్పత్తి.డెలిటాక్ట్ అనేది జన్యుపరంగా రూపొందించబడిన హెర్పెస్ సింప్లెక్స్ వైరస్ రకం 1 (HSV-1) డాక్టర్ టోడో మరియు సహచరులు అభివృద్ధి చేసిన ఆంకోలైటిక్ వైరస్.డెలిటాక్ట్ రెండవ తరం HSV-1 యొక్క G207 జన్యువులోకి అదనపు తొలగింపు మ్యుటేషన్‌ను పరిచయం చేస్తుంది, అధిక భద్రతా ప్రొఫైల్‌ను కొనసాగిస్తూనే క్యాన్సర్ కణాలలో దాని ఎంపిక ప్రతిరూపణను మరియు యాంటీ-ట్యూమర్ రోగనిరోధక ప్రతిస్పందనల ప్రేరణను మెరుగుపరుస్తుంది.డెలిటాక్ట్ అనేది ప్రస్తుతం క్లినికల్ మూల్యాంకనంలో ఉన్న మొదటి మూడవ తరం ఆన్‌కోలైటిక్ HSV-1.జపాన్‌లో డెలిటాక్ట్ ఆమోదం సింగిల్ ఆర్మ్ ఫేజ్ 2 క్లినికల్ ట్రయల్‌పై ఆధారపడింది.పునరావృతమయ్యే గ్లియోబ్లాస్టోమా ఉన్న రోగులలో, డెలిటాక్ట్ ఒక-సంవత్సరం మనుగడ యొక్క ప్రాథమిక ముగింపు బిందువును కలుసుకుంది మరియు ఫలితాలు డెలిటాక్ట్ G207 కంటే మెరుగ్గా పనిచేసినట్లు చూపించాయి.బలమైన ప్రతిరూపణ మరియు అధిక యాంటిట్యూమర్ చర్య.రొమ్ము, ప్రోస్టేట్, స్క్వాన్నోమా, నాసోఫారింజియల్, హెపాటోసెల్యులర్, కొలొరెక్టల్, ప్రాణాంతక పరిధీయ నరాల షీత్ ట్యూమర్‌లు మరియు థైరాయిడ్ క్యాన్సర్‌తో సహా ఘన కణితి నమూనాలలో ఇది ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.

(9) ఉప్‌స్టాజా

కంపెనీ: PTC థెరప్యూటిక్స్, ఇంక్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (NASDAQ: PTCT).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2022లో EUచే ఆమోదించబడింది.

సూచన: సుగంధ L-అమినో యాసిడ్ డెకార్బాక్సిలేస్ (AADC) లోపం కోసం, 18 నెలల వయస్సు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగుల చికిత్స కోసం ఆమోదించబడింది.

వ్యాఖ్యలు: అప్‌స్టాజా™ (ఎలాడోకాజీన్ ఎక్స్‌పర్వోవెక్) అనేది అడెనో-అసోసియేటెడ్ వైరస్ టైప్ 2 (AAV2)ని వెక్టర్‌గా ఉపయోగించే ఇన్ వివో జన్యు చికిత్స.AADC ఎంజైమ్‌ను ఎన్‌కోడింగ్ చేసే జన్యువులోని మ్యుటేషన్ కారణంగా రోగి వ్యాధిగ్రస్తుడయ్యాడు.AAV2 AADC ఎంజైమ్‌ను ఎన్‌కోడింగ్ చేసే ఆరోగ్యకరమైన జన్యువును కలిగి ఉంటుంది.చికిత్సా ప్రభావం జన్యు పరిహారం రూపంలో సాధించబడుతుంది.సిద్ధాంతంలో, ఒకే మోతాదు చాలా కాలం పాటు ప్రభావవంతంగా ఉంటుంది.ఇది మెదడులోకి నేరుగా ఇంజెక్ట్ చేయబడిన మొట్టమొదటి మార్కెట్ చేయబడిన జన్యు చికిత్స.మార్కెటింగ్ అధికారం మొత్తం 27 EU సభ్య దేశాలతో పాటు ఐస్‌లాండ్, నార్వే మరియు లీచ్‌టెన్‌స్టెయిన్‌లకు వర్తిస్తుంది.

(9) రోక్టేవియన్

కంపెనీ: బయోమారిన్ ఫార్మాస్యూటికల్ (బయోమారిన్) చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2022లో EU ఆమోదించింది.

సూచనలు: FVIII కారకం నిరోధం మరియు AAV5 యాంటీబాడీ ప్రతికూల చరిత్ర లేకుండా తీవ్రమైన హిమోఫిలియా A ఉన్న వయోజన రోగుల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5ను వెక్టార్‌గా ఉపయోగిస్తుంది మరియు B డొమైన్ తొలగించబడిన మానవ గడ్డకట్టే కారకం ఎనిమిది (FVIII) యొక్క వ్యక్తీకరణను డ్రైవ్ చేయడానికి మానవ కాలేయ-నిర్దిష్ట ప్రమోటర్ HLPని ఉపయోగిస్తుంది.వాలోక్టోకోజీన్ రోక్సాపర్వోవెక్ యొక్క మార్కెటింగ్‌ను ఆమోదించడానికి యూరోపియన్ కమిషన్ యొక్క నిర్ణయం ఔషధం యొక్క క్లినికల్ డెవలప్‌మెంట్ ప్రోగ్రామ్ యొక్క మొత్తం డేటాపై ఆధారపడి ఉంటుంది.వాటిలో, ఫేజ్ III క్లినికల్ ట్రయల్ GENER8-1 నమోదుకు ముందు సంవత్సరం డేటాతో పోల్చితే, వాలోక్టోకోజీన్ రోక్సాపర్వోవెక్ యొక్క ఒకే ఇన్ఫ్యూషన్ తర్వాత, సబ్జెక్టులు గణనీయంగా తక్కువ వార్షిక రక్తస్రావం రేటు (ABR), తక్కువ తరచుగా రీకాంబినెంట్ ఫ్యాక్టర్ VIII (F8) ప్రోటీన్ సన్నాహాలు లేదా శరీరంలోని F8 కార్యకలాపాలలో గణనీయమైన పెరుగుదలను కలిగి ఉన్నాయి.4 వారాల చికిత్స తర్వాత, సబ్జెక్ట్‌ల వార్షిక F8 ఉపయోగం మరియు చికిత్స అవసరమయ్యే ABR వరుసగా 99% మరియు 84% తగ్గాయి, ఇది గణాంకపరంగా ముఖ్యమైన వ్యత్యాసం (p<0.001).భద్రతా ప్రొఫైల్ అనుకూలంగా ఉంది, ఎటువంటి సబ్జెక్ట్‌లు F8 ఫ్యాక్టర్ ఇన్‌హిబిషన్, ప్రాణాంతకత లేదా థ్రోంబోటిక్ దుష్ప్రభావాలను అనుభవించలేదు మరియు చికిత్స-సంబంధిత తీవ్రమైన ప్రతికూల సంఘటనలు (SAEలు) నివేదించబడలేదు.

3. చిన్న న్యూక్లియిక్ యాసిడ్ మందులు

(1) విత్రవేనే

కంపెనీ: అయోనిస్ ఫార్మా (గతంలో ఐసిస్ ఫార్మా) మరియు నోవార్టిస్ సంయుక్తంగా అభివృద్ధి చేశారు.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 1998 మరియు 1999లో FDA మరియు EU EMA ద్వారా ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: HIV-పాజిటివ్ రోగులలో సైటోమెగలోవైరస్ రెటినిటిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Vitravene అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం మరియు ప్రపంచంలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం.మార్కెట్ ప్రారంభంలో, సైటోమెగలోవైరస్ వ్యతిరేక ఔషధాల కోసం మార్కెట్ డిమాండ్ చాలా అత్యవసరం;అప్పుడు అత్యంత క్రియాశీల యాంటీరెట్రోవైరల్ థెరపీ అభివృద్ధి కారణంగా, సైటోమెగలోవైరస్ కేసుల సంఖ్య బాగా పడిపోయింది.తక్కువ మార్కెట్ డిమాండ్ కారణంగా, ఔషధం 2002 మరియు 2006 ఉపసంహరణలో EU దేశాలు మరియు USలో విడుదల చేయబడింది.

(2) మకుజెన్

కంపెనీ: ఫైజర్ మరియు ఐటెక్ సహ-అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2004లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో లిస్టింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: నియోవాస్కులర్ వయస్సు-సంబంధిత మచ్చల క్షీణత చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: మాకుజెన్ అనేది పెగిలేటెడ్ మోడిఫైడ్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, ఇది వాస్కులర్ ఎండోథెలియల్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (VEGF165 ఐసోఫార్మ్)ని లక్ష్యంగా చేసుకుని బంధించగలదు మరియు ఇంట్రావిట్రియల్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.

(3) డెఫిటెలియో

కంపెనీ: జాజ్ చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2013లో యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది మరియు మార్చి 2016లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: హేమాటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్ తర్వాత మూత్రపిండ లేదా పల్మనరీ డిస్‌ఫంక్షన్‌తో సంబంధం ఉన్న హెపాటిక్ వీన్యూల్ అక్లూజివ్ వ్యాధి చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: డెఫిటెలియో అనేది ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం, ప్లాస్మిన్ లక్షణాలతో కూడిన ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ల మిశ్రమం.ఇది వాణిజ్య కారణాలతో 2009లో ఉపసంహరించబడింది.

(4) కినామ్రో

కంపెనీ: Ionis Pharma మరియు Kastle సహ-అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో 2013లో అనాథ డ్రగ్‌గా ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: హోమోజైగస్ ఫ్యామిలీ హైపర్ కొలెస్టెరోలేమియా యొక్క సహాయక చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: కైనామ్రో అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్, ఇది హ్యూమన్ అపో B-100 mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే యాంటీసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్.కైనామ్రో వారానికి ఒకసారి సబ్కటానియస్‌గా 200 మి.గ్రా.

(5) స్పిన్‌రాజా

కంపెనీ: ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2016లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వెన్నెముక కండరాల క్షీణత (SMA) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: స్పిన్‌రాజా (న్యూసినెర్సెన్) అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.స్పిన్‌రాజా SMN2 ఎక్సాన్ 7 యొక్క స్ప్లికింగ్ సైట్‌కు బంధించడం ద్వారా SMN2 జన్యువు యొక్క RNA స్ప్లికింగ్‌ను మార్చగలదు, తద్వారా పూర్తిగా పనిచేసే SMN ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని పెంచుతుంది.ఆగస్ట్ 2016లో, BIOGEN కార్పొరేషన్ స్పిన్‌రాజా యొక్క ప్రపంచ హక్కులను పొందేందుకు తన ఎంపికను వినియోగించుకుంది.స్పిన్‌రాజా మానవులలో మొదటి క్లినికల్ ట్రయల్‌ను 2011లో ప్రారంభించింది. కేవలం 5 సంవత్సరాలలో, ఇది FDAచే 2016లో ఆమోదించబడింది, ఇది FDA యొక్క పూర్తి గుర్తింపును ప్రతిబింబిస్తుంది.ఈ ఔషధం ఏప్రిల్ 2019లో చైనాలో మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడింది. చైనాలో స్పిన్‌రాజా యొక్క మొత్తం ఆమోదం సైకిల్ 6 నెలల కంటే తక్కువ.యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో స్పిన్‌రాజా మొదటిసారి ఆమోదించబడి 2 సంవత్సరాల 2 నెలలు అయ్యింది.అటువంటి బ్లాక్‌బస్టర్ విదేశీ అరుదైన వ్యాధి కొత్త ఔషధం చైనాలో ఇప్పటికే చాలా వేగంగా జాబితా చేయబడింది.నవంబర్ 1, 2018న సెంటర్ ఫర్ డ్రగ్ ఎవాల్యుయేషన్ జారీ చేసిన "క్లినికల్ రీసెర్చ్ కోసం అత్యవసరంగా అవసరమైన ఓవర్సీస్ కొత్త డ్రగ్స్ యొక్క మొదటి జాబితా విడుదలపై నోటీసు" కూడా దీనికి కారణం, ఇది వేగవంతమైన సమీక్ష కోసం 40 కీలక విదేశీ కొత్త ఔషధాల మొదటి బ్యాచ్‌లో చేర్చబడింది మరియు స్పిన్‌రాజా ర్యాంక్‌లో ఉంది.

(6) ఎక్సోండిస్ 51

కంపెనీ: AVI బయోఫార్మా ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది (తరువాత సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ అని పేరు మార్చబడింది).

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: సెప్టెంబర్ 2016లో FDA చే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ఎక్సాన్ 51 స్కిప్పింగ్ జన్యువులో DMD జన్యు పరివర్తనతో డుచెన్ కండరాల బలహీనత (DMD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: ఎక్సోండిస్ 51 అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ DMD జన్యువు యొక్క పూర్వ-mRNA యొక్క ఎక్సాన్ 51 స్థానానికి కట్టుబడి ఉంటుంది, ఫలితంగా పరిపక్వ mRNA ఏర్పడుతుంది.ఎక్సిషన్, తద్వారా mRNA రీడింగ్ ఫ్రేమ్‌ను పాక్షికంగా సరిచేయడం, రోగికి సాధారణ ప్రొటీన్ కంటే తక్కువగా ఉండే డిస్ట్రోఫిన్ యొక్క కొన్ని క్రియాత్మక రూపాలను సంశ్లేషణ చేయడంలో సహాయపడుతుంది, తద్వారా రోగి యొక్క లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.

(7) తెగేది

కంపెనీ: ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూలై 2018లో మార్కెటింగ్ కోసం యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదించింది.

సూచనలు: వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ (hATTR) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Tegsedi అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.ఇది hATTR చికిత్స కోసం ప్రపంచంలోనే ఆమోదించబడిన మొట్టమొదటి ఔషధం.పరిపాలన పద్ధతి సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్.ఔషధం ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) యొక్క mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకోవడం ద్వారా ATTR ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది మరియు ATTR చికిత్సలో మంచి ప్రయోజన-ప్రమాద నిష్పత్తిని కలిగి ఉంటుంది.వ్యాధి దశ లేదా కార్డియోమయోపతి ఉనికికి సంబంధించినది కాదు.

(8) ఆన్పాత్రో

కంపెనీ: అల్నిలామ్ మరియు సనోఫీ సహ-అభివృద్ధి చేసారు.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2018లో యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ (hATTR) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: ఆన్‌పాత్రో అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక siRNA ఔషధం, ఇది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) యొక్క mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకోవడం ద్వారా కాలేయంలో ATTR ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని మరియు పరిధీయ నరాలలో అమిలాయిడ్ నిక్షేపాలు చేరడాన్ని తగ్గిస్తుంది., తద్వారా వ్యాధి లక్షణాలను మెరుగుపరుస్తుంది మరియు ఉపశమనం కలిగిస్తుంది.

(9) గివ్లారీ

సంస్థ: అల్నిలామ్ కార్పొరేషన్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: నవంబర్ 2019లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పెద్దలలో తీవ్రమైన హెపాటిక్ పోర్ఫిరియా (AHP) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Givlaari అనేది siRNA ఔషధం, Onpattro తర్వాత మార్కెటింగ్ కోసం ఆమోదించబడిన రెండవ siRNA ఔషధం.ఔషధం సబ్కటానియస్గా నిర్వహించబడుతుంది మరియు ALAS1 ప్రోటీన్ యొక్క క్షీణత కోసం mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది.నెలవారీ గివ్లారీ చికిత్స కాలేయంలో ALAS1 స్థాయిని గణనీయంగా మరియు నిలకడగా తగ్గిస్తుంది, తద్వారా న్యూరోటాక్సిక్ ALA మరియు PBG స్థాయిలను సాధారణ స్థాయికి తగ్గిస్తుంది, తద్వారా రోగి యొక్క వ్యాధి లక్షణాల నుండి ఉపశమనం లభిస్తుంది.ప్లేసిబో సమూహంతో పోలిస్తే గివ్లారీతో చికిత్స పొందిన రోగులలో వ్యాధి మంటల సంఖ్య 74% తగ్గిందని డేటా చూపించింది.

(10) Vyondys53

కంపెనీ: సరెప్టా థెరప్యూటిక్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2019లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచన: డిస్ట్రోఫిన్ జీన్ ఎక్సాన్ 53 స్ప్లైస్ మ్యుటేషన్ ఉన్న DMD రోగుల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Vyondys 53 అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ డ్రగ్.ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం డిస్ట్రోఫిన్ mRNA పూర్వగామి యొక్క స్ప్లికింగ్ ప్రక్రియను లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది.డిస్ట్రోఫిన్ mRNA పూర్వగామి యొక్క పరోక్ష ప్రక్రియలో, బాహ్య ఎక్సాన్ 53 పాక్షికంగా విభజించబడింది, అనగా పరిపక్వ mRNAపై ఉండదు మరియు కత్తిరించబడిన కానీ ఇప్పటికీ పనిచేసే డిస్ట్రోఫిన్ ప్రోటీన్‌ను ఉత్పత్తి చేయడానికి రూపొందించబడింది, తద్వారా రోగులలో వ్యాయామ సామర్థ్యాన్ని మెరుగుపరుస్తుంది.

(11) వేలివ్రా

కంపెనీ: Ionis Pharmaceuticals మరియు దాని అనుబంధ సంస్థ Akcea Therapeutics ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: మే 2019లో యూరోపియన్ మెడిసిన్స్ ఏజెన్సీ (EMA) ఆమోదించింది.

సూచన: కుటుంబ కైలోమైక్రోనెమియా సిండ్రోమ్ (FCS) ఉన్న వయోజన రోగులలో నియంత్రిత ఆహారానికి అనుబంధ చికిత్సగా.

వ్యాఖ్యలు: Waylivra అనేది యాంటిసెన్స్ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం, ఇది ప్రపంచంలో FCS చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన మొదటి ఔషధం.

(12) లెక్వియో

కంపెనీ: నోవార్టిస్‌చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: డిసెంబర్ 2020లో EUచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: వయోజన ప్రైమరీ హైపర్ కొలెస్టెరోలేమియా (భిన్నమైన కుటుంబ మరియు కుటుంబేతర) లేదా మిశ్రమ డైస్లిపిడెమియా చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Leqvio అనేది PCSK9 mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే siRNA ఔషధం.ఇది ప్రపంచంలోనే మొట్టమొదటి కొలెస్ట్రాల్-తగ్గించే (LDL-C) siRNA థెరపీ.పరిపాలన పద్ధతి సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్.ఔషధం PCSK9 ప్రోటీన్ స్థాయిలను తగ్గించడానికి RNA జోక్యం ద్వారా పనిచేస్తుంది, ఇది LDL-C స్థాయిలను తగ్గిస్తుంది.స్టాటిన్స్ గరిష్టంగా తట్టుకోగల మోతాదులు ఉన్నప్పటికీ LDL-C స్థాయిలను లక్ష్య స్థాయిలకు తగ్గించలేని రోగులలో Leqvio LDL-Cని సుమారు 50% తగ్గించగలదని క్లినికల్ డేటా చూపిస్తుంది.

(13) Oxlumo

కంపెనీ: అల్నిలామ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: నవంబర్ 2020లో EU ఆమోదించింది.

సూచనలు: ప్రైమరీ హైపెరాక్సలూరియా టైప్ 1 (PH1) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Oxlumo అనేది హైడ్రాక్సీ యాసిడ్ ఆక్సిడేస్ 1 (HAO1) ​​mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే siRNA ఔషధం, ఇది చర్మాంతర్గతంగా నిర్వహించబడుతుంది.ఆల్నిలామ్ యొక్క తాజా మెరుగైన స్థిరీకరణ రసాయన ESC-GalNAc సంయోగ సాంకేతికతను ఉపయోగించి ఈ ఔషధం అభివృద్ధి చేయబడింది, ఇది సబ్‌కటానియస్‌గా నిర్వహించబడే siRNAలను ఎక్కువ పట్టుదల మరియు సమర్థతతో అనుమతిస్తుంది.ఈ ఔషధం హైడ్రాక్సీ యాసిడ్ ఆక్సిడేస్ 1 (HAO1) ​​mRNA యొక్క క్షీణత లేదా నిరోధాన్ని లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది, కాలేయంలో గ్లైకోలేట్ ఆక్సిడేస్ స్థాయిని తగ్గిస్తుంది, ఆపై ఆక్సలేట్ ఉత్పత్తికి అవసరమైన సబ్‌స్ట్రేట్‌ను వినియోగిస్తుంది మరియు వ్యాధి పురోగతిని నియంత్రించడానికి మరియు రోగులలో వ్యాధి లక్షణాలను మెరుగుపరచడానికి ఆక్సలేట్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది.

(14) విల్టెప్సో

కంపెనీ: నిప్పాన్ షిన్యాకు అనుబంధ సంస్థ అయిన NS ఫార్మా అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: ఆగస్టు 2020లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: ఎక్సాన్ 53 స్కిప్పింగ్ జన్యువులో DMD జన్యు పరివర్తనతో డుచెన్ కండరాల బలహీనత (DMD) చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: విల్టెప్సో అనేది ఫాస్ఫోరోడైమైడ్ మోర్ఫోలినో ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ మందు.ఈ ఒలిగోన్యూక్లియోటైడ్ ఔషధం DMD జన్యువు యొక్క పూర్వ-mRNA యొక్క ఎక్సాన్ 53 స్థానానికి కట్టుబడి ఉంటుంది, ఫలితంగా పరిపక్వ mRNA ఏర్పడుతుంది.ఎక్సాన్ పాక్షికంగా తీసివేయబడుతుంది, తద్వారా mRNA రీడింగ్ ఫ్రేమ్‌ను పాక్షికంగా సరిదిద్దుతుంది, రోగికి సాధారణ ప్రొటీన్ కంటే తక్కువగా ఉండే డిస్ట్రోఫిన్ యొక్క కొన్ని క్రియాత్మక రూపాలను సంశ్లేషణ చేయడంలో సహాయపడుతుంది, తద్వారా రోగి యొక్క లక్షణాలు మెరుగుపడతాయి.

(15) అంవుత్ర (వుట్రిసిరన్)

కంపెనీ: అల్నిలామ్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ద్వారా అభివృద్ధి చేయబడింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: జూన్ 2022లో FDAచే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: పాలీన్యూరోపతి (hATTR-PN)తో వయోజన వంశపారంపర్య ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ అమిలోయిడోసిస్ చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: Amvuttra (Vutrisiran) అనేది ట్రాన్స్‌థైరెటిన్ (ATTR) mRNAని లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక siRNA ఔషధం, ఇది సబ్కటానియస్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది.Vutrisiran Alnylam యొక్క మెరుగైన స్థిరీకరణ కెమిస్ట్రీ (ESC)-GalNAc కంజుగేటెడ్ డెలివరీ ప్లాట్‌ఫారమ్ ఆధారంగా పెరిగిన శక్తి మరియు జీవక్రియ స్థిరత్వంతో రూపొందించబడింది.థెరపీ యొక్క ఆమోదం దాని ఫేజ్ III క్లినికల్ స్టడీ (HELIOS-A) నుండి 9-నెలల డేటాపై ఆధారపడింది, మొత్తం ఫలితాలు చికిత్స hATTR-PN యొక్క లక్షణాలను మెరుగుపరిచిందని చూపిస్తుంది, 50% కంటే ఎక్కువ మంది రోగులు పురోగతిని తిప్పికొట్టడం లేదా ఆపడం.

4. ఇతర జన్యు చికిత్స మందులు

(1) రెక్సిన్-జి

కంపెనీ: ఎపియస్ బయోటెక్ అభివృద్ధి చేసింది.

మార్కెట్ చేయడానికి సమయం: 2005లో ఫిలిప్పైన్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (BFAD)చే ఆమోదించబడింది.

సూచనలు: కీమోథెరపీకి నిరోధకత కలిగిన అధునాతన క్యాన్సర్‌ల చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: రెక్సిన్-జి అనేది జీన్-లోడెడ్ నానోపార్టికల్ ఇంజెక్షన్.ఇది ప్రత్యేకంగా ఘన కణితులను చంపడానికి రెట్రోవైరల్ వెక్టర్ ద్వారా సైక్లిన్ G1 ఉత్పరివర్తన జన్యువును లక్ష్య కణాలలోకి ప్రవేశపెడుతుంది.పరిపాలన పద్ధతి ఇంట్రావీనస్ ఇన్ఫ్యూషన్.ట్యూమర్-టార్గెటెడ్ డ్రగ్‌గా మెటాస్టాటిక్ క్యాన్సర్ కణాలను చురుగ్గా కోరుకుంటుంది మరియు నాశనం చేస్తుంది, టార్గెటెడ్ బయోలాజిక్స్‌తో సహా ఇతర క్యాన్సర్ మందులకు వ్యతిరేకంగా పనికిరాని రోగులపై ఇది నిర్దిష్ట ప్రభావాన్ని చూపుతుంది.

(2) నియోవాస్కుల్జెన్

కంపెనీ: హ్యూమన్ స్టెమ్ సెల్స్ ఇన్‌స్టిట్యూట్‌చే అభివృద్ధి చేయబడింది.

జాబితా సమయం: డిసెంబర్ 7, 2011న రష్యాలో జాబితా చేయడానికి ఆమోదించబడింది, ఆపై 2013లో ఉక్రెయిన్‌లో జాబితా చేయబడింది.

సూచనలు: తీవ్రమైన లింబ్ ఇస్కీమియాతో సహా పరిధీయ ధమనుల వ్యాధి చికిత్స కోసం.

వ్యాఖ్యలు: నియోవాస్కుల్జెన్ అనేది DNA ప్లాస్మిడ్-ఆధారిత జన్యు చికిత్స, దీనిలో వాస్కులర్ ఎండోథెలియల్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (VEGF) 165 జన్యువు ప్లాస్మిడ్ వెన్నెముకపై నిర్మించబడింది మరియు రోగులలోకి చొప్పించబడుతుంది.

(3) కొలేటేజీన్

కంపెనీ: ఒసాకా విశ్వవిద్యాలయం మరియు వెంచర్ క్యాపిటల్ సంస్థలు సహ-అభివృద్ధి చెందాయి.

జాబితా సమయం: ఆగస్ట్ 2019లో లిస్టింగ్ కోసం జపాన్ ఆరోగ్యం, కార్మిక మరియు సంక్షేమ మంత్రిత్వ శాఖ ఆమోదించింది.

సూచనలు: తీవ్రమైన దిగువ అంత్య ఇస్కీమియా చికిత్స.

వ్యాఖ్యలు: కొలేటేజీన్ అనేది ప్లాస్మిడ్-ఆధారిత జన్యు చికిత్స, ఇది AnGes ద్వారా ఉత్పత్తి చేయబడిన మొదటి స్థానిక జపనీస్ జన్యు చికిత్స ఔషధం.ఈ ఔషధం యొక్క ప్రధాన భాగం మానవ హెపాటోసైట్ గ్రోత్ ఫ్యాక్టర్ (HGF) యొక్క జన్యు శ్రేణిని కలిగి ఉన్న ఒక నేక్డ్ ప్లాస్మిడ్.ఔషధం దిగువ అవయవాల కండరాలలోకి ఇంజెక్ట్ చేయబడితే, వ్యక్తీకరించబడిన HGF మూసుకుపోయిన రక్తనాళాల చుట్టూ కొత్త రక్తనాళాల ఏర్పాటును ప్రోత్సహిస్తుంది.క్లినికల్ ట్రయల్స్ అల్సర్‌లను మెరుగుపరచడంలో దాని ప్రభావాన్ని నిర్ధారించాయి.

ముగింపు